新药Ⅰ期临床试验申报资料的内容及格式要求.pdf

新药Ⅰ期临床试验申报资料的内容及格式要求

新药Ⅰ期临床试验申报资料的内容及格式要求

1995年11月美国FDA发布

2009年6月药审中心组织翻译

诺华制药有限公司翻译

北核协会审核

药审中心最终核准

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新药Ⅰ期临床试验申报资料的内容及格式要求

目录

I.引言

II.现行要求与操作规范

III.现行新药临床申请法规的解释

A.封面（FDA格式-1571）[21CFR312.23（a）（1）

B.目录[21CFR312.23（a）（2）

C.介绍性声明与整体研究方案[21CFR312.23（a）（3）]：2

D.研究者手册[21CFR312.23（a）（5）

E.方案[21CFR312.23（a）（6）

F.化学、生产和控制信息[21CFR312.23（a）（7）

G.药理学和毒理学信息[21CFR312.23（a）（8）]：

H.研究药物既往在人体中使用的经验[21CFR312.23（a）（9）]：9

I.21CFR312.23（a）（10）、（11）（b）、（c）、（d）（e）：10

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新药Ⅰ期临床试验申报资料的内容及格式要求

新药Ⅰ期临床试验申报资料的内容及格式要求

I.引言

随着近期FDA成功实现《1992年处方药付费法》（PDUFA）审评行动的目标，使得

从递交上市注册申请至批准上市的平均时间和中位时间均显著缩短。FDA已将注意力转

移至如何提高药品开发过程中其它部分的效率，同时保证这种效率的提高不得以牺牲美

国人所期望获得的、具备长期安全性和有效性药品的标准为代价。其中有一个IND法规

特别值得关注，即关于在人体中开始进行药物试验的法规（即Ⅰ期试验），自McMahon

行动会议以来，对此课题已经进行了两年多的积极讨论，并且吸纳了各方不同层次的意

见。

本指导原则阐述了在美国将研究药品（包括已进行结构确证的治疗性生物工程类产

品）开始用于人体研究时，所需要提供的数据和在21CFR312.22和312.23中需要报告的

数据。现有法规对IND申报资料中要求提交的各数据数量和程度给予了很大的灵活性，

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其中大部分取决于所处于的研究阶段和需要进行的特殊人体试验。但是这种灵活性程度

在某些状况中却并不是值得赞赏的，因此，FDA认为将申报资料的要求加以分类，在满

足向FDA提供评估拟进行Ⅰ期研究所需要的安全性数据的同时，增加透明度、减少模糊

性和不一致性、减少递交资料的数量，将有助于加速新药批准进入临床试验的时间。如

果遵照本指导原则，那么IND的1期临床研究递交的资料通常应以不超过两至三英寸、三

英寸的带3个环的活页夹（“文件夹”）进行装订。

需要澄清的最重要两点是：1）明确愿意接收毒理学检查结果的汇总总结报告，其

根据对已完成动物研究，但未经稽查的毒理学报告草案而撰写，旨在对人体研究提供初

步支持；2）适合1期临床试验研究用样品的生产质控数据。对于本指导原则未覆盖的产

品，应查询其它FDA指导原则。另外，还可联系负责产品的相应中心以得到指导。

因为已进行结构确证的治疗性生物工程类产品和其它生物制剂之间存在生产和毒

理学差异，因此本指导原则仅适用于药物以及已进行结构确证的治疗性生物工程类产

品。对于本指导原则未覆盖的产品，应联系负责产品的相应中心以获得指导。

本指导原则同时适用于商业和个体研究者申请IND。

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新药Ⅰ期临床试验申报资料的内容及格式要求

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在整篇指导原则中，“药物”一词的含义还包括了已进行结构确证的治疗性生