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药物二期临床试验方案的结构和基本内容要求

一、方案概要

1．题目封页

设计临床试验方案的首页，目的是让研究者对本次临床试验有—个初步的印象。所以

在方案首页上方除写有“XX药Ⅱ期临床试验方案”外，其下方有该项目的副标题，题目应

能体现该项研究的试验药品和对照药品名称、治疗病证、设计类型和评价目的，如“以XX

药为对照对XX药治疗X病证评价其有效性和安全性的随机、双盲、多中心临床试验。”

此外首页上还应有申办者试验方案编号或国家食品药品监督管理局批准临床试验的批

准文号；申办者单位名称；本次临床试验负责单位；试验方案的设计者；以及方案的制定和

修改时间；统计计划设计者；方案审签单位和版本日期等。

2．申办者研究者签字页

本项目内容是为了体现研究工作的科学、公正、公平和公开的原则，同时保障在试验

研究过程中充分利用研究单位医疗资源保护受试者生命、健康和权益不受侵害，使试验研究

工作遵循科学和道德的原则，充分体现《赫尔辛基宣言》受试者权力和义务。本项目内容应

包括申办单位，负责人和监查员：主要研究者及其所在单位；并在研究声明后签名并注明日

期。

3．试验方案目录

方案目录是方案设计中指南性内容，通过对方案目录的学习，可以大体了解整个方案

设计核心和主体，主要内容大多是方案中框架主体。

4．试验方案摘要

如果方案目录是方案设计中指南性内容，那么试验方案摘要则是整个研究要点和环节

的体现，其主要内容是从合格受试者的选择、施加因素的控制和主要效应指标的观察和判定

三个主要环节来设计。

摘要内容主要有试验药物名称、试验题目、试验目的、受试人群、样本量、治疗方法、

疗效指标和安全指标、统计方法、预期试验进度等。

5．试验研究流程图

本项目内容是以方案实施过程中以试验研究（随访）时间窗为基点，所有数据和信息

的观察、采集、录入、报告、核实和评估内容设计，要求以试验研究过程为主线，内容翔实，

项目结构分解准确，时间性强，且具可操作性。

二、方案正文

试验方案题目

除应表明“XX药Ⅱ期临床试验方案”外，其下方有该项目的副标题，题目应能体现该

项研究的试验药品和对照药品名称，治疗病症、设计类型和评价目的，如“以XX药为对照

对XX药治疗X病证评价其有效性和安全性的随机、双盲、多中心临床研究。”

1．立题依据

本项内容旨在阐明该项试验研究符合法定程序，且试验方案的确立符合国家法规（合法

性同时包含伦理学原则）和处方的功能、主治，并依据临床前基础研究资料和相关文献确定

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本方案（科学性）。一般包括国家食品药品监督管理局（SFDA）批文，国家和相关组织的

法规条例以及试验药品概览。

2．试验背景

扼要地叙述研究药物的研究背景、药物的组方、适应病症、非临床研究中有潜在意义（疗

效性和安全性）的新发现、临床试验中与临床试验药品有关的新发现摘要、对人类已知的和

潜在的风险和利益描述、国内外临床研究现状。

3．试验目的

通过临床试验来验证某—事先提出的假设，常常是有对照的验证性临床试验，其次通过

本次试验还可得到一些探索性的结论，所以应明确规定本次试验的主要目的和次要目的是什

么。对于针对主要目的的主要指标应选择易于量化、客观性强的指标，并在相关领域已有公

认的标准和准则，且其主要目的通常是只有一个。而