随机对照试验的新进展.ppt

案例LinZ,ZhangL.Adaptivedesignsforsequentialexperiments.JournalofZhejiangUniversityScience,2003,4:214-220.WeiLJ.ThegeneralizedPolya’surndesignforsequentialmedicaltrials.AnnStatist,1979,7:291-296.Jahn-EimermacherA,IngelK.Adaptivetrialdesign:ageneralmethodologyforcensoredtimetoeventdata.ContempoaratyClinicalTrials,2009,30:171-177.第64页,共65页，星期六，2024年，5月感谢大家观看第65页,共65页，星期六，2024年，5月换组率与稀释效应换组率为2%-40%时为了达到与传统设计相同的功效Zelen设计所需的样本量及相应的样本增量因子、稀释效应换组的人占总样本量的百分比2%5%10%15%20%25%30%40%传统设计所需的样本量2502713093915106941000156362505005436177811020138920003215125001000108512351563204127784000625025000样本增量因子1.091.231.562.042.754.006.2525稀释效应4%10%20%30%40%50%60%80%第32页,共65页，星期六，2024年，5月局限性伦理学争议单组同意设计双组同意设计面临的伦理压力相对较小。不赞同：对照组甚至不知道自己已经成为研究对象，这与知情同意原则相违背。赞同：1、实验组事先知道自己在处理组，可以更好的权衡；2、对照组不会因为纳入研究而受到任何不良影响，反而随访观察等医疗服务更好；3.即使不开展临床试验，很多监测数据也被应用于研究。第33页,共65页，星期六，2024年，5月五.小结Zelen设计是为解决临床试验中由知情同意和随机化带来的问题而提出的，先随机化后知情同意。Zelen设计分为单组同意设计和双组同意设计（完全双组同意设计和不完全双组同意设计）。在人群筛检项目、受试者对处理措施有明显偏好等情况下，Zelen设计应用优势明显。Zelen设计局限性表现为稀释效应、样本增量因子和伦理学争议。第34页,共65页，星期六，2024年，5月六.案例KoningHJDE，AuvinenA,SanchezAB,etal.Large-scalerandomizedprostratecancerscreeningtrials:programperformancesintheEuropeanrandomizedscreeningforprostatecancertrialandtheprostate,lung,colorectalandovarycancertrail.IntJCancer,2002,97:237-244.SchellingsR,KesselsAGH,RietGT,etal.TheZelendesignmaybethebestchoiceforaHeroin-provisionexperiment.JClinEpidemiol,1999,52:503-507;UKcollaborativeECMOTrialGroup.UKcollaborativerandomizedtrialofneonatalextracorporealmembraneoxygenation.Lancet,1996,348:75-82.TorgersonDJ,ThomasRF,CampbellMK,etal.Randomizedtrailofosteoporosisscreening:HRTuptakeandqualityofliferesults.ArchInternMed,1997,157:2121-2125.第35页,共65页，星期六，2024年，5月第三节.阶梯设计(Stepped-wedgeDesign)第36页,共65页，星期六，2