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从实验室到临床困难重重干细胞治疗现状喜忧参半

“干细胞能治白血病”“干细胞能治糖尿病”……近年来，随着干细胞技术的飞速发展，干细胞似乎被套上了“包治百病”的光环。近日，在中国科学报社举办的首期干细胞媒体沙龙上，国内干细胞研究与临床专家强调，干细胞的应用代表着未来医学发展的一个方向，蕴含着治疗多种疑难杂症的希望，然而干细胞从实验室到临床并非一路顺畅，而是面临各种困局，其中既有公众对于干细胞认识的匮乏，也有干细胞非法治疗乱象的不绝；既有干细胞技术发展本身的未解难题，也有国家立法规范上的模糊不明。

脐带血干细胞：并非万能

中国医学科学院血液学研究所、国家干细胞工程技术研究中心主任韩忠朝教授介绍，干细胞是一类保持未分化状态、具有高度自我更新和多项分化潜能的细胞，是机体所有功能细胞的“祖宗细胞”，在人体的发育及发育成熟后组织器官的维护中作用重大。

造血干细胞是发现最早且使用历史最长的干细胞，其来源广泛，包括骨髓、外周血、脐带血等。其中，脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在脐带中的血液，过去曾被人类当作医疗垃圾丢弃，如今则被证实含有丰富的造血干细胞，其比例远远高于成人骨髓及外周血，可以替代骨髓进行造血干细胞移植，用来治疗白血病等多种疾病。于是，保存脐带血被认为是上天给予的“厚礼”，成了许多孩子父母为日后“以防万一”的选择。

然而，脐带血并非万能，“存了脐带血可救一家几代人”只是美好的童话。今年4月份《上海商报》报道，一位上海脐血库储户的宝宝8个月时诊断为白血病，家长希望用当时储存的脐带血治疗时，却被医生告知不能使用自体脐带血，只能进行异体移植。据专家解释，1岁以内幼儿患白血病，一般会推测是先天性的，在这种情况下，一般不主张使用自体脐带血干细胞。

对此，中国医学科学院血液学研究所儿童血液病诊疗中心主任竺晓凡教授指出，如果患儿所患的疾病是先天性的，其脐带血本身就存在问题，将无法使用；如果是后天所患疾病，自体脐带血造血干细胞移植可为治疗提供选择。任何治疗手段都有一定的局限性，并非百分之百的有效，都具有一定的适应证，“包治百病哪个也不治”。韩忠朝也表示，一般这时医生不会以自存脐带血作为治疗首选，而是采用外周血、父母骨髓来源的干细胞进行移植治疗。

除了先天性遗传原因外，韩忠朝强调，脐带血不能广泛使用更为重要的原因在于，脐带血中造血干细胞的数量太少，仅能满足体重在30千克以下的孩子使用，超过30千克的治疗效果较差。韩忠朝解释说，一个小孩出生时只有80~100毫升的脐带血，其中的造血干细胞的数量级也就106，这一数量限制了它的应用，对于成人而言这是远远不够的。因此目前只适用于孩子和一些特定疾病，如白血病、再障以及免疫缺陷疾病的治疗。“储存脐带血干细胞最终为己所用的很少，更多的是使用公共库中的造血干细胞。”韩忠朝说。

那么，现有的干细胞技术能否扩增脐带血干细胞，解决用量的不足呢？韩忠朝和竺晓凡表示，在理论上，脐带血造血干细胞的数量能够通过人工技术实现扩增，但既要保证干细胞数量增加又不分化成功能细胞的难度较大，因此，目前尚未见报道有成功、稳定的干细胞扩增技术。

间充质干细胞：相对成熟

“间充质干细胞是继造血干细胞之后又一类在世界范围内广泛临床试验的干细胞。”韩忠朝介绍，间充质干细胞系一类多能干细胞，早期主要是从骨髓中得到，因此叫骨髓间充质干细胞；后来发现，几乎在所有的组织都可以获得间充质干细胞。

谈及间充质干细胞的功能，韩忠朝介绍：一是组织分化，可用于创作修复、发育不全症、组织退行性疾病和抗衰老等；二是造血支持，可用于血液病（再障、白血病、血小板减少症）；三是免疫调控，可用于移植物抗宿主病（GVHD）、自身免疫性疾病、重度炎症、糖尿病等；四是促血管新生，可用于心、脑及下肢血管性疾病和糖尿病并发症等。

解放军307医院全军造血干细胞移植中心主任陈虎教授也告诉记者，间充质干细胞的主要功能之一就是具有多向分化的能力，在体外可以诱导成脂肪细胞、骨细胞、软骨细胞、心肌细胞、神经细胞等。如果身体有创伤，即可使用间充质干细胞分化的细胞来修复组织器官。这种组织修复的作用主要体现在三个方面：一是细胞替代作用，间充质干细胞可以诱导成很多组织细胞来实现修复替代；二是旁分泌作用，间充质干细胞可以分泌很多的细胞因子来参与修复；三是免疫调节作用，间充质干细胞可以抑制排斥反应。

目前，我国在间充质干细胞领域的整体研究水平紧随美国之后。韩忠朝介绍，截至今年9月18日，据美国国家图书馆和美国国立卫生研究院（NIH）的临床试验网站数据显示，全球间充质干细胞论文总数为30965篇，美国和我国分别占6709篇和5489篇。其中，脂肪间充质干细胞论文总数为2894篇，美国和我国分别占524篇和308篇；骨髓间充质干细胞论文总数为12108篇，美国和我国分别占2275篇和