药品临床综合评价技术方法的质量控制Δ.docVIP

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药品临床综合评价技术方法的质量控制

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王舒,董名扬,陈朋军,菅凌燕?(中国医科大学附属盛京医院药学部,沈阳?110004)

随着《国家卫生健康委办公厅关于规范开展药品临床综合评价工作的通知》《药品临床综合评价管理指南(试行)》等文件的发布[1―2],目前全国各地各机构都在陆续开展药品临床综合评价工作。2022年6月29日国家药物和卫生技术综合评估中心发布了《心血管病药品临床综合评价技术指南》《抗肿瘤药品临床综合评价技术指南》《儿童药品临床综合评价技术指南》,强调了药品临床综合评价工作中质量控制的重要性[3]。在药品临床综合评价开展的实际工作中,保证评价过程的标准化、规范化、科学化及同质化决定了研究结果的质量,也是综合评价结果顺利转化的前提。目前,我国的药品临床综合评价工作还存在一些问题,如评价内容设计不科学,评价机构和人员资质不足,评价方法和组织流程欠规范,数据来源的真实可靠性难以保障,评价结果无法满足决策需求,评价报告规范性有待提高等[4]。因此,对药品临床综合评价项目的全过程进行质量控制,实施科学、严谨、规范的质量控制管理对药品临床综合评

价工作的开展至关重要。本文从药品临床综合评价的技术角度出发,从评价内容与设计、评价方法、结果应用转化3个重要环节探讨药品临床综合评价过程中的质量控制方法,旨在促进药品临床综合评价工作的质量提升。

1?评价内容与设计的质量控制

1.1?评价内容的质量控制

主题遴选是药品临床综合评价工作的重中之重,主题遴选的科学合理性直接关系到评价结果的可转化性。因此,评价内容的质量控制要点在于保证主题遴选应按照标准流程进行,主要包括搜集主题、确定候选清单、召开论证会、确定遴选指标、排名确定主题等步骤。第一,搜集主题时,需注意药品临床综合评价工作的主题应以临床用药需求为导向,优先选择用量大、费用负担重、医保政策新、社会关注度高、安全性和有效性不稳定的药品品种。第二,评价工作者根据需求搜集好备选主题后,根据优选条件进行初筛,建议形成数量不多于5个候选主题的清单[5]。第三,为保证主题遴选的合理性,评价工作者应在形成候选清单后、评价工作开始前组织召开一次论证会。论证专家应包括临床医学、临床药学、循证医学、循证药学、流行病学与卫生统计学、药物经济学、卫生技术评估、卫生决策等专业人员。论证的内容即为主题遴选清单的质量控制要点,主要涉及对遴选主题进行评价的必要性、相关性及可评估性等。其中必要性是指待评价药品的使用情况对临床、疾病、经济等方面的影响,相关性是指候选主题与拟解决问题的相关程度及评估结果的转化潜能,可评估性是指该主题对开展评价的时长、证据的充分性和团队操作能力的要求。第四,评价工作者在主题遴选过程中应以前三点为基础,充分考虑论证专家的意见,针对具体的主题明确遴选指标。第五,对候选主题进行定量评分和排名以辅助决策。

根据需要可采用德尔菲法等方法确定遴选指标的权重,为定量评分提供依据[6],再根据评分进行排序,以确定最终评价的主题。

1.2?评价设计的质量控制

药品临床综合评价工作在评价开始前应制定完整的研究设计方案。评价设计的质量控制要点主要包括明确基本信息、明确背景信息、选择对照药品、确定评价维度、选择评价方法等。第一,明确基本信息是指明确潜在的利益冲突和项目的资金/资助来源及委托情况,明确评价工作者的分工及职责。第二,明确背景信息是指要围绕拟解决的临床或政策问题确定评价目的,明确疾病及干预措施的基本信息。第三,对照药品应尽可能选择具有相同适应证或药理机制的标准治疗方案(如指南推荐或临床常规使用)的药品,尽量避免选择安慰剂对照,整个过程应充分征求权威临床专家的意见。第四,要围绕药品的安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性、可及性6个基本维度展开定性、定量综合评价工作。其中,安全性、有效性是临床用药的基本要求,因此在开展药品临床综合评价工作中,建议必须提供安全性和有效性方面的评价证据,其他评价维度可根据研究目的、药品特点、疾病特征、评价数据的可获得性等进行选择和应用,但最终得到的综合评价结果应能够解决临床决策需求[3]。第五,在文献证据充足的情况下,一般推荐首先开展基于文献资料的评价研究,若文献证据不足,可以开展真实世界研究,将文献证据与真实世界证据相结合,从而获取更可靠的评价结果[3]。此外,在评价设计中应描述评价的时间与规划,在评价过程中还应强化科研伦理管理和患者隐私保护。

2?评价方法的质量控制

目前,药品临床综合评价的证据来源主要包括文献证据及真实世界证据,根据不同的证据来源,通常采用文献证据法和真实世界研究2种方法进行评价。

2.1?文献证据法的质量控制

目前可用于药品临床综合评价的文献证据大体上分为2类:循证指南和文献研究。循证指南包括药品临床指南、药品使用规范、对于某种