可编辑文档：创新药行业市场前景及投资研究报告：多发性骨髓瘤，BCMA靶向疗法.pptx

创新药专题多发性骨髓瘤：BCMA靶向疗法推向前线2024年6月

核心观点?多发性骨髓瘤全球年新发患者超30万人，达雷妥尤单抗引领一线治疗格局变化。据WHO，2022年全球新发多发性骨髓癌超30万例，我国新发多发性骨髓癌患者超3万例，是第二大血液癌症。目前硼替佐米、来那度胺和地塞米松（VRd）是中国NDMM的主流方案，NCCN指南进一步推荐了卡非佐米、来那度胺和地塞米松（KRd）方案，以CD38单抗为核心的联合疗法正在引领一线治疗格局变化。?百亿美元市场以达雷妥尤单抗、来那度胺为主，BCMA靶向疗法迅猛发展。根据PDB数据，中美多发性骨髓瘤药物市场中，达雷妥尤单抗、来那度胺占比已超60%，BCMA靶向疗法在全球市场的占比尚低，随着产品获批上市有望快速增长。?BCMA疗法推向前线未来可期，GPRC5D等新靶点值得关注。?末线：CAR-T疗法的ORR、CR率和mPFS均比双抗高，但接受CAR-T治疗相比于接受双抗治疗的患者的CRS和ICANS发生率明显更高、中位持续时间更长。双抗之间，BCMA/CD3双抗的有效性相比于CD3/GPRC5D双抗相近或略好，且CD3/GPRC5D双抗的任何级别和≥3级的CRS和ICANS发生率总体上要比BCMA/CD3双抗更高。?二线：西达基奥仑赛是目前全球首个且唯一获批多发性骨髓瘤二线治疗的CAR-T产品，疗效数据惊艳，与SOC相比，CARVYKTI降低了既往接受过1-3线治疗且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者74%的疾病进展或风险（HR0.26）。Blenrep组合疗法迎来转机，与标准组合疗法相比，mPFS36.6mvs13.4m（HR：0.41），OS（HR：0.57）。?一线：高危NDMM方面，BCMACAR-T伊基奥仑赛和CD19/BCMACAR-TGC012F展示出了优异的ORR和CR率数据，尤其GC012F的18个月PFS率高达95.45%。2024年ASCO，西达基奥仑赛展示了ASCT未达CR患者中的优异疗效，18个月的PFS率和OS率均为94%。?风险提示：研发进展及数据不及预期风险，产品上市后商业化不及预期风险，行业政策风险。1

目录多发性骨髓瘤全球年新发患者超30万人，CD38单抗联合疗法引领一线治疗01百亿美元市场以达雷妥尤单抗、来那度胺为主，BCMA靶向疗法迅猛发展02CD38单抗四药联合诱导助力深度缓解，引领NDMM一线治疗新格局03BCMA疗法推向前线未来可期，GPRC5D等新靶点值得关注0405风险提示2

1.1多发性骨髓瘤是第二大血液瘤，全球年新发患者超30万人?多发性骨髓瘤是第二大血液瘤，全球年新发患者超30万人??据MMRF，多发性骨髓癌是第二大血液癌症，5年生存率为59.8%。据WHO，2022年全球新发多发性骨髓癌30万例，全球多发性骨髓癌癌患者3万例，我国发病率为2.1人/10万人；我国多发性骨髓癌美国新发多发性骨髓癌患者3.2万例，美国发病率为9.7人/10万人；美国多发性骨髓癌率为3.9人/10万人;欧洲新发多发性骨髓癌患者5万例，欧洲发病率为11.2人/10万人；欧洲多发性骨髓癌患者3.2万例，欧洲率为7.1人/10万人。患者18.5万例；我国新发多发性骨髓患者1.9万例，我国率为1.3人/10万人；患者1.3万例，美国2022年全球多发性骨髓瘤新发患者数量及占比2022年全球多发性骨髓瘤患者数量及占比3数据：WHO-InternationalAgencyForResearchonCancer,，西南证券整理

1.2多发性骨髓瘤的病因及病理机制?多发性骨髓瘤病因及发病机制?研究表明，多发性骨髓瘤的病因尚不明确，这种疾病可能与免疫系统衰退、某些职业、接触某些化学物质和暴露于辐射有关，但这些联系尚未得到证实。在大多数情况下，多发性骨髓瘤发生在没有已知风险因素的人身上。?多发性骨髓瘤的发病机制：B-Cell经过多种特定遗传损伤（特定染色体的获得或缺失以及Ig相关的染色体异位），在MGUS阶段发生13q缺失重叠、Ras突变、Myc过表达等事件导致致瘤性改变，骨髓瘤细胞向髓外发展则与NF-kappaB，17p缺失等事件相关。多发性骨髓瘤病因4数据：MultipleMyelomaResearchFoundation，NCCNGuidelinesforPatientsMultipleMyeloma，西南证券整理

1.2多发性骨髓瘤的病因及病理机制?多发性骨髓瘤病理机制表现于对骨、血液和肾脏的影响?骨质流失是多发性骨髓瘤最常见的症状，85%的骨髓瘤患者都会出现骨质流失。骨髓瘤通过两种方式导致骨质流失：骨髓瘤细胞在骨髓中形成肿块，破坏周围骨骼的正常结构；骨髓瘤细胞分