生物技术药物反义核酸和核酶专家讲座.pptxVIP

生物技术药物反义核酸和核酶专家讲座.pptx

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朱俊铭

年10月;主要内容;反义药品;主要内容;反义核酸和反义技术;反义核酸基本原理;反义基因治疗;生物技术药物反义核酸和核酶;反义技术两种技术路线;反义核酸种类;反义RNA最初发觉;c-myc基因——真核细胞中天然反义RNA调整;c-myc基因——真核细胞中天然反义RNA调整;反义RNA作用机制;反义RNA作用机制;反义RNA取得路径;反义RNA临床作用;反义DNA与靶基因结合形式;反义寡聚核苷酸与mRNA特异性结合,阻断翻译过程;;利用反义RNA原癌基因失活疗法:

阻止或抑制原癌基因过分表示及抑制癌基因突变体mRNA成熟

原癌基因

调控细胞生长,增殖与分化

正常情况下,表示受严格控制

一旦调整失控,基因产物(生长因子,生长因子受体,胞内外传递信

号等癌蛋白)分泌过剩,细胞恶性增生,致癌

治疗方法

依据已知癌基因核苷酸序列合成反义RNA

对应反义寡聚核苷酸与肿瘤癌基因活化表示mRNA起始翻译位

点结合成RNA/RNA双链体

双链体阻止开启子与核糖体结合,或核糖体沿mRNA上移,抑制翻译;反义RNA应用(二);反义RNA应用(二);反义RNA应用(二);部分反义药品;Oligo;针对其它疾病反义药品;第一个反义药品——福米韦生;第一个反义药品——福米韦生;第一个反义药品——福米韦生;第一个反义药品——福米韦生;第一个反义药品——福米韦生;受体介导转移技术;以聚合物微球为载体输送系统;核酶技术及其应用;核酶发展简史;ThomasR.Cech;核酶发觉;SidneyAltman;S.Altman研究工作;核酶作用机制;核酶分类;自体剪切型核酶-锤头型核酶;3个双螺旋区

13个核苷酸残基保守序列

剪切反应在右上方GUX序列3‘端自动发生;发夹结构核酶;5‘;肝炎病毒(HDV)核酶;;链孢霉线粒体(VS)核酶;异体剪切型核酶-RNaseP;剪切位点;?型内含子核酶;G结合位点;生物技术药物反义核酸和核酶;I型内含子催化其它RNA分子反应几个类型;II型内含子核酶;II型内含子核酶;II型内含子核酶;II型内含子核酶剪接机制;生物技术药物反义核酸和核酶;脱氧核酶;10-23型脱氧核酶作用机理;手枪型脱氧核酶自我剪切作用机理;核酶与RNA修复;修复RNA结构缺点;生物技术药物反义核酸和核酶;胎儿型血红蛋白(HbF,α2γ2)与成人型血红蛋白(HbA,α2β2)功效相近,所以γ珠蛋白引入,能够代偿βS珠蛋白所丧失功效,起到治疗镰形细胞贫血作用;恢复正常剪接路径;;β地中海贫血;调整蛋白质肽链百分比;血红蛋白H病;Ribozyme应用前景;抗AIDS;抗白血病;抗病毒病;抗肿瘤;抗抗药性;核酶技术面临问题;新技术新思绪;

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