系统性自身炎症疾病治疗进展2024PPT .pdf

系统性自身炎症疾病治疗进展

汇报人:小冰

2024年06月26日

新靶点的探索

移植治疗

基因治疗

老药新用

01

02

目录03

04

新靶点的探索

靶向工型干扰素病中的口-6

JAK抑制剂的临床应用

JAK抑制剂是治疗1型干扰素病最经典的药物，目前在非工型干扰素病中也有成功应用。

2JAK抑制剂的新用途

最近的研究发现JAK抑制剂在其他类型的SAIDs中也有成功应用，如化脓性关节炎、坏疽性脓

病和瘗疮(PAPA)综合征等。

对各种SAIDs、同一SAIDs不同表型或不同病程阶段的细胞因子表达谱进行分析可能会为靶向

治疗提供更精准的选择。

靶向非工型干扰素病中的JAK

I型干扰素受体的单克隆抗体治疗

阿尼鲁单抗(anifroluma-b)是工型干扰素受体1(IFNAR1)的单克隆抗体，已在

2021年被FDA批准用于成人系统性红斑狼疮的治疗。

I型干扰素受体的靶向治疗优势

02相较于JAK抑制剂，I型干扰素受体的靶向治疗更为精准地抑制了工型干扰素通路，而

对保留了细胞因子通路。

I型干扰素受体的临床应用前景

阿尼鲁单抗可能在各种工型干扰素病中均有应用价值，但需除外工型干扰素受体下游

负反馈调节机制异常所致的疾病。

靶向工型干扰素受体

造血干细胞移植被用于治疗系统性自

身炎症性疾病，如MVK、PSTPIPls

MEFV等。

造血干细胞移植治疗SAIDs

A

移植时机的争议供者匹配程度的重要性

在SA1Ds患者中进行造血干细胞移植在SAIDs患者中进行造血干细胞移植

需充分考虑致病基因表达的所在细胞时，供者的匹配程度是一个重要的考

、系统性炎症是否由血细胞受累所致虑因素。

等因素。

移植治疗

造血干细胞移植

造血干细胞移植治疗SAIDs造血干细胞移植的风险和争议不同SAIDs的造血干细胞移植

治疗效果

造血干细胞移植被用于治疗系统在对SAIDS患者进行造血干细胞目前已有多个SAIDs通过造血干

性自身炎