新药上市前研究课件.pptVIP

上市前研究

实验流行病学病人为研究对象的方法的效果。ll环境下进行、常用于评价疾病的效果人群整体预防措施死亡l

对某种疾病的临床试验有两个基本特点：是人—既有生物性又（2）它是医学实有可行性又要有涉及伦理问题指任何在验性研反应及定试

管理局于1999临床试验管理规范》。规范法，参照国际惯例/规试行阶段，所以其利于我国的医研究院每年花的项目，尤心试验项国家相为保障受试者的安全和利益，避免重复，保证质量，临床试验事先必须获药政管理部门的批准。

临床试验的概念和应用为了观察一种药物或者，将病人随机分于其中一组，另作为对照，察对象的结

临床实验示意图有效处理组人群无效有效无效随机非处理组将来

实验目的验（预试验）某些信息和找出和运作方法，门诊病例标准、

配的组机会均等，包括混杂，增加了处理组和对主观因素对实随机分配

立对照的目的是排结果的影响。不设对照可的结局归

向均数回归（regressiontothemean）上见到的一种l状或体征或行治疗处理些指标也有

在进行的研究对被利的影响）。被研究者知道研究影响他们的行为。如某些研和医疗单位，而产预措施产正面效恶某医生或不信任的“霍桑效应国西部电器，这个厂请年的时对管理果，霍

立对照的必要性：能排除向均桑效应及不能预知的v空白对照照组不给任轻，没有危；B、由于法执行不良态。

v交叉对照（自身对照）组，以在对照组，此法可比性好，提高。要求第一阶段的治疗结治疗。v相互对照几组病人给以不同v剂量-反应对照：将试验药机地分入一，观察结果v外部对照（历史对照）疗的数

v安慰剂对照剂、颜色、重量、气味、口味）、甚至病人的感觉均与试含药物的有效成消除由于心理慰剂作用；可以分离出不良反应。v有效对照（阳性药物对照）的药物药物疗

少试验中的偏性，排除观因素和“安慰剂效应据。“设盲”是对照药）均，研究人员员，监测。

——病人研究人员数————————知道知道知道知道知道不知知道不————报告得的阳性

终点：有效率、治愈率、病死生存率、不良反代用终点）：间压、血脂等、可靠、特异

结述性分析多组）结果的分：剂量-反应分析寿命表分析分层分析因素分析

从性应与临床效果

一、新药的概念与分类防、治疗、诊断的生理机能的物质。

?点：指化学结构、药物组成的药物。指我国未生产过的药品。已生产新的适应症，改变给药途径和新药范围。理论研制药物。研制的药。NA重术或单克隆抗体术研蛋白质抗体或核酸

?新药品外已批准生产，但未载其制剂，天然中提取的制剂。方制剂的研熟的药品物，或研的改临床用

l《中华人民共和国药品管理法称药品管理法）规定“研制新药品监督管理部方法、质量指标关资料和样批准后，方机构资格的管理部门、完成临院药品

二新究药床前的评价的程序

究程————————————试群体目的—————————室和动评价安全究生物学———————申报IND（试用新药）—————测定剂评价

00病人实药效及不良反应—————————申报NDA（申请注册新药）————————批过程———————大规模生产—————00实验研为实2年，平

三、临床研究ClinicaltestingonhumanbeingsReviewBoard(IRBalthyoluteers)ectsed–I–Istcommoedosagerectsn,distrion,

ClinicaltestingonhumanbeingsvedII00patientsshsafetydefficacyofeinpcon

Clinicaltestingonhumanbeingsvolved00patientsafetyanlantpo

试验(一、二、三类新药)Ⅰ期临床试验：以健康志愿者(1床药理学人体安试药的耐受程度，认识受试药的规律，为制供科学依据以预测剂量最大剂增，一

Ⅱ期临床试验受群样本为对象，经对照性临床药对其适应症的疗效并选，同时对受试药作出评价。第一阶段第二阶段对照临床试性及安全的多中心的有效符合统

Ⅲ期临床试验新药新药的疗效、不良反应和适应症在下进行考察，以期在新药试产效性作出认性评为从试生产转为正；各试验单；仿制同的药物≥5001.5~10、五类新

四、新药上市前研究的局限性的局限性l临床试验的局限床试验的重ll

床重要不良反应与动物毒l临床不良反应动物毒性粘膜-皮肤综合征未栓栓塞未证实肾病酸中毒病人死亡脊髓神经病道癌碍性贫性结肠炎纤维变动障碍

一、临床前评价的局限性局限性原因主要有物的种属差异存在同，致物代ll的影响人ll体的皮肤反在物毒性影响物的ll

二、上市前药物临床试验的局限性l例数较少察的时间较的指标较龄偏重中规范实