肿瘤领域药物开发早期热门靶点研究报告AACR2023.pptx

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前言

肿瘤领域药物开发，是全球新药研发重点方向，临床占比与资源投入极高。目前，在我国抗肿瘤药物的开发占比甚至要高于美国，是大部分国内新药研发机构/企业必争之地。

抗肿瘤药物开发的一项重要工作内容，就是靶点的选择。热门靶点的进展，本行业从业人员须持续跟踪，由此可了解当前国内外药物研发竞争程度，同时也对相应热门品种进行多维度综合评估，以确认靶点潜力与产品价值。

据此，总结近年来肿瘤领域药物开发早期热门靶点，结合智慧芽新药情报库最新收录内容，筛选并总结早期热门靶点及相关重点信息。;

图1.1-1美国FDA新药批准情况及抗肿瘤药物占比（2023）

图片源：2023inreview:FDAapprovalsofnewmedicines/10.1016/j.drudis.2024.103966FDA-《NewDrugTherapyApprovals2023》

2024年2月，中国NMPA发布了《2023年度药品审评报告》，其中，在批准的化学药品IND1448件中，抗肿瘤药物占比35.98%，建议批准的化学药品NDA186件中，抗肿瘤药物占比22.04%。另，自2020年《药品注册管理办法》（总局第27号令）实施以来，截止到2023年共有95个药品附条件批准上市，涉及107个适应症，其中抗肿瘤药占比最多，高达79%。同样，生物药领域肿瘤适应症开发的新药也是高占比。;

图1.1-22023年批准化学药品IND及建议批准NDA数量分布（NMPA）

图片源：NMPA-《2023年度药品审评报告》

1.2肿瘤新药研发，竞争已前延至早期

AACR年会是全球规模最大的癌症研究会议之一，聚集了来自全球各地高质量的肿瘤学研究阶段成果和临床进展。与ASCO等会议不同，AACR更加聚焦在临床早期以及临床前阶段，更加体现与初探产品的未来潜力。伴随着中国国内创新药水平的不断提升，国内新药研发已将目光和参与热情更多的聚焦于每年的AACR。

通过“智慧芽-新药情报库”，检索进入“转化医学”，学术会议选择“AACR2024”，可查询到1257条转化医学信息；再进一步将主题限定到“药物发现/临床前”，进一步收敛信息至792条，具体如下。;

图1.2-1智慧芽-新药情报库AACR统计数据

图片源：/homepage

基于上述搜索，???智慧芽-新药情报库”输出统计分析如下：1）药物类型依次为小分子化药ADC＞单抗＞双抗；2）排名前5的靶点依次为EGFR、HER2、PD-L1、PD-1、KRASG12D；3）排名前5的药物依次为替莫唑胺、仑伐替尼、哌柏西利、帕博利珠单抗、索托拉西布。

从上述排序可以看出，不论是药物类型、靶点、还是确切的药物，排名靠前的均为行业内公认的、耳熟能详的赛道及品种，甚至已经取得了极大的研发及商业成功。而对于一个领域早期药物开发，更多的应是那些初步展露锋芒、工业界正在快速投入的细化领域和方向。

进一步对研发靶点进行梳理，按发布信息数量从高到低进行排序，依次为EGFR、CDK4、USP1、KRAS-G12D、CDK9、FAK、CDK2、TEAD、CDK6、HPK1、p53、ALK、BRAF、KRAS-G12C、TNIK、mTOR、BET、Akt、Chk1、PARP1、IDH1、KIF11、Bcl-2、WEE1、PARP7、Bcl-xl、PD-L1、HER2、AR、RAC1、VEGFR2、KRAS、FGFR4、ABCG2、EP300、EphA2、ANXA1、IL-18、ADSL、NUDT21、PPARδ、ATF4、CDK8、YES1、LIFR、WRN、SRC、STING、ENPP1、TESC、CD24、RB1、GMDS、MEK、D2-receptor、HSP90、SMARCD3、CERS2、;

FOXM1、FLT3、ROR2、DCK、PLK1、SMAD3、hMELK、STAT3、TRIB2、CXCL13、PI3Kα、

ROCK2、EZH2、CSF-1R、PRC、EWS-FLI1、MRP1、MDM2、4-1BB、MAO-A、17β-HSD5、c-Met、XPO1、PARP12、PKC、FGFR2、PARG、HDAC9??CDK12、TLE1、Yb-1、TNFRSF19、TOP2B、AHNAK2、CD16a、Telomerase、GNAQ、SLC39A14、NAE1、BMI1、LPAR1、ERα、AXL、mTORC2、EIF4E、CCR4、HDAC3、CREBBP、RET、NTS