医麦客：2023-2024外泌体行业发展白皮书.pdf

前言

当下，肿瘤创新药发展日新月异，随着以PD-1/PD-L1为代表的免疫检查点抑制剂、

CAR-T细胞疗法、TIL疗法等创新药的陆续获批上市，整个格局呈现出了多样化的发展趋

势，各个细分赛道蓬勃发展。

其中，外泌体（exosome）是由细胞多囊泡体（MVB）与细胞膜融合后，释放到细胞

外基质中的膜性囊泡。外泌体作为细胞间通讯的重要媒介，具有传递信息、调节细胞功能

等关键作用，其组成和功能多样性为疾病诊断、治疗及药物递送提供了全新的视角，为肿

瘤免疫治疗领域带来了新的希望，正在引起广大研究者的极大关注。

纯化的“天然”外泌体已在人体中显示出良好的安全性，同时，为了提高外泌体的精

准靶向递送和载药物，科学家们正在设计工程化外泌体，通过工程化赋能，外泌体可以实

现更高效、更安全的药物递送。

尽管化外泌体在肿瘤治疗中具有巨大的潜力，但外泌体这一赛道还面临许多挑战。外

泌体具有异质性，其制备和纯化技术仍需进一步完善；且外泌体非常复杂，外泌体的鉴定

和检测尚未形成明确的标准。不过目前国内外已经多诸多企业布局外泌体赛道，国外进展

较快的企业包括EVOXTherapeutics、CapricorTherapeutics、DirectBiologics等，国内聚焦

外泌体分离、提纯、检测、新药研发、递送、诊断等业务的企业已经超过60家。整体来看，

外泌体行业还处于早期发展阶段，不过国内外泌体行业的产业化已经初具雏形，未来发展

潜力巨大。

02

目录

前言02

第一章外泌体概述04

1.1外泌体的组成和功能04

1.2外泌体的来源06

1.3常见的分离方法06

1.4外泌体鉴定07

1.5工程化赋能外泌体08

第二章外泌体的应用趋势：从“细胞垃圾”到“明日之星”11

2.1诊断检测11

2.2疾病治疗12

2.3药物递送12

2.4其他应用14

2.5临床转化进展15

第三章外泌体产业化初具雏形，为商业化奠定基础17

3.1外泌体产业化的机遇与挑战17

3.2市场前景可期18

第四章外泌体企业盘点：国外群雄逐鹿，国内高速崛起20

4.1国外领军企业20

4.2国内代表企业23

第六章监管政策37

免责声明39

03

第一章外泌体概述

外泌体（exosome）是由细胞多囊泡体（MVB）与细胞膜融合后，释放到细胞外基质中的

膜性囊泡，直径约为30-100nm。其天然存在于体液中，包括血液、唾液、尿液和母乳，

被分泌出的外泌体会进入血液、唾液、尿液、及乳汁等体液中，通过循环系统到达其他细

胞与组织，产生远程调控作用。

•外泌体于20世纪80年代早期首次在绵羊网织红细胞中被发现；

•1987年Johnstone将其命名为“Exosome”；

•2013年，细胞内部囊泡运输调控机制获“诺贝尔生理或医学奖”，推动外泌体的研究

加速发展；

•发展至今，外泌体已经被广泛应用于诊断检测、疾病治疗、药物递送等热门领域。

1.1外泌体的组成和功能

外泌体具有脂质双层膜结构，携带来自不同组织和器官细胞的各种类型的大分子，主要包

括蛋白质、核酸和脂类。外泌体中常见的蛋白质有Rabs蛋白、膜联蛋白、四跨膜蛋白、

热休克蛋白、多种的代谢类的酶等；核酸则包括microRNA、mRNA、lncRNA、tRNA等；

脂类包含鞘磷脂、磷脂酸神经酰胺和胆固醇等。

（外泌体发生、分泌过程及组成，图源：参考资料1）

04

当含有多种内容物的外泌体释放到细胞外后，在组织液中移动到邻近的靶细胞，或在循环

中移动到远处的靶细胞，并将信号传递给靶细胞，主要通过以下几种途径：

（1）外泌体上的跨膜蛋白直接作用于受体细胞膜表面的信号分子，激活细胞内信号级联；

（2）外泌体膜与细胞膜融合，将外泌体的内容物直接送入靶细胞内；

（3）外泌体通过吞噬作用或内吞作用进入细胞。

在很长一段时间内，外泌体被认为是细胞排泄废物的一种方式，而随着研究的深入，发现

外泌