医疗机构医院合作开展干细胞临床研究干细胞制剂院内质量管理指南.pdf

医疗机构医院合作开展干细胞临床研究干

细胞制剂院内质量管理指南

干细胞是一种活细胞制剂，其制备需要完善的管理体

系。目前，医疗机构主要采用两种模式开展干细胞临床研究，

一是由医疗机构自行制备干细胞制剂；二是与制备机构合

作，由合作机构提供干细胞制剂。按照《干细胞临床研究管

理办法（试行）》（国卫科教发〔2015〕48号）规定，开展

干细胞临床研究的医疗机构是干细胞制剂和临床研究质量

管理的责任主体。医疗机构应建立或指定干细胞临床研究质

量保证部门，建立健全相关质量管理制度，加强质量管理人

员的专业培训，切实落实主体责任。由合作机构提供干细胞

制剂开展临床研究的，医疗机构亦需对干细胞制剂制备进行

质量管理和风险评估。本指南适用于医疗机构按照《干细胞

临床研究管理办法（试行）》，与制备机构合作，并由其提

供干细胞制剂进行临床研究时，医疗机构对干细胞制剂的质

量管理。

一、干细胞制剂制备机构的评估

医疗机构开展干细胞临床研究所用的干细胞制剂应符

合《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》的

要求，其制备应符合《药品生产质量管理规范》（GMP）的

基本原则和相关要求。在开展合作研究前，医疗机构应全面

1

考察制备机构的质量管理体系，并在合作中对其干细胞制剂

制备质量管理体系运行情况进行持续评估。

（一）评估方法

合作前医疗机构应对干细胞制剂制备质量管理体系进

行全面评估，可以聘请有经验的专家或委托第三方进行，医

疗机构的质量受权人应作为成员参加评估。

合作过程中医疗机构仍应对制备机构的干细胞制剂制

备质量管理体系运行情况进行持续评估。持续评估可以与制

备机构的内审相结合，由医疗机构和制备机构的质量管理部

门共同制定内审计划，内审的内容可以是质量管理体系的全

面评估，也可以针对干细胞制剂制备过程中的重点环节进行

单项或多项内审。医疗机构应督促制备机构有效整改评估中

发现的问题，并确认整改效果，以保证干细胞制剂的质量稳

定。

（二）评估标准

医疗机构对制备机构的评估应当依据《干细胞制剂质量

控制及临床前研究指导原则(试行)》和现行GMP中有关无菌

制剂的要求进行。目前，相关行业协会制定的干细胞制剂制

备规范和检查手册，结合了GMP的要求和干细胞的特性，也

可作为评估参照标准。不符合要求的制备机构或持续评估仍

不符合要求的制备机构不能作为合作机构。

（三）保密

2

对制备机构的评估，医疗机构或评估方负有保密责任。

开展评估时应理解制备机构的技术保密诉求，在不影响评估

质量前提下，制备机构可以对核心技术资料采取必要的技术

保密措施，如涉及技术或商业机密，可签订保密协议。

二、干细胞制剂的院内质量管理

医疗机构干细胞临床研究质量保证部门应根据干细胞

制剂到达医疗机构时的状态、是否需要操作以及操作的复杂

程度等，采取相应的院内质量控制措施，包括制定操作规程

及标准，明确干细胞制剂的接收、操作、暂存、检验、放行

及其留样均应有记录，保证干细胞制剂的质量可控和可追

溯。

（一）细胞运输和暂存的稳定性研究

医疗机构与制备机构开展合作研究时，制备机构应完成

相关干细胞制剂运输的稳定性研究。如果干细胞制剂到达医

疗机构后不能立即使用，制备机构还应开展院内暂存条件和

暂存时间验证，确保干细胞制剂使用前的质量稳定。

（二）院内干细胞制剂的操作

应尽量减少在医疗机构对干细胞制剂进行再培养等影

响干细胞安全性及性能的开放性和复杂性操作。如果干细胞

制剂到达医疗机构后，还需进行浓缩、复苏和培养等，医疗

机构应配备与操作相应洁净度要求的场所和设施设备，建立

相应的质量管理制度。

3

（三）干细胞制剂的接收

医疗机构应建立干细胞制剂使用申请制度，建立相应的

规程，在使用干细胞制剂前应向制备机构提出细胞发运申

请，填写申请单。申请单的内容应至少包括医疗机构名称、

受者相关标识信息、输注剂量和使用时间等。制备机构收到

发运申请单后安排干细胞制剂的发运，并在发运前通知医疗

机构。

医疗机构应与制备机构共同制定干细胞制剂接