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恩格列净在糖原贮积病Ib型患儿中的应用现状调查
【摘要】目的探讨恩格列净治疗糖原贮积病Ib型(GSDIb)患儿的用药剂量、
安全性和有效性。方法横断面研究。选择糖原贮积症病友微信群中2021年1
月至2023年6月开始口服恩格列净治疗的28例GSDIb患儿为研究对象，于20
23年6月18日至30日通过调查问卷收集患儿一般情况、恩格列净用药情况以
及不良反应等临床料，采用配对x2检验及Wilcoxon秩和检验比较用药前后症
状、实验室检查的差异。结果28例GSDIb患儿来自中国12个不同省、自治区、
直辖市，男14例、女14例，开始接受恩
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