新型生物技术药物.ppt

新型生物技术药物研究与应用DOCS可编辑文档DOCS新型生物技术药物简介及其重要性010102新型生物技术药物的定义应用生物技术手段研发的创新药物针对疾病发生、发展和治疗的新型药物具有较高疗效和较低副作用的药物新型生物技术药物的分类基因工程药物：如基因工程胰岛素、生长激素等细胞工程药物：如干细胞治疗、免疫细胞治疗等蛋白质工程药物：如抗体药物、重组蛋白质药物等新型生物技术药物的定义与分类20世纪70年代：基因工程的诞生基因重组技术的发现首个基因工程药物（胰岛素）的诞生0120世纪80年代：细胞工程的兴起细胞培养技术的突破首个细胞工程药物（干扰素）的上市0220世纪90年代至今：蛋白质工程的飞速发展蛋白质结构研究的深入抗体药物、重组蛋白质药物的大量上市03新型生物技术药物的发展历程重大疾病的治疗癌症：靶向治疗、免疫治疗等遗传病：基因治疗、基因编辑等传染病：疫苗研发、抗病毒药物等药物研发的新途径精准医疗：基因检测、个体化治疗等药物筛选：基因芯片、蛋白质组学等药物递送：纳米技术、靶向治疗等新型生物技术药物在医学领域的应用价值新型生物技术药物的研究方法与技术02目的基因的获取：PCR技术、基因测序等基因载体的选择：质粒、病毒载体等基因重组：连接、转化、筛选等基因克隆基因调控元件的选择：启动子、增强子等表达系统的建立：宿主细胞、培养条件等蛋白纯化：亲和层析、离子交换等基因表达基因工程技术的应用细胞培养原代细胞培养：组织分离、细胞接种等细胞株建立：有限稀释、克隆筛选等无血清培养：无血清培养基、激素替代等细胞改造基因敲除：CRISPR/Cas9技术、ZFN技术等基因插入：基因枪法、电穿孔法等细胞表型改变：诱导多能性、细胞去分化等细胞工程技术的应用蛋白质结构研究蛋白质晶体学：X射线衍射、电子显微镜等蛋白质核磁共振：NMR技术、光谱分析等蛋白质模拟：分子动力学模拟、构象预测等蛋白质改造点突变：PCR技术、基因编辑等片段替换：基因重组、蛋白质拼接等蛋白质表面修饰：糖基化、磷酸化等蛋白质工程技术的应用新型生物技术药物的研发流程与案例分析0304020301基础研究阶段疾病研究：病因、病理、靶点等药物筛选：高通量筛选、虚拟筛选等药物设计：分子模拟、药物优化等药物制备：发酵、纯化、制剂等临床前研究阶段临床试验阶段药物安全性评价：毒理学、药代动力学等药物疗效评价：临床试验、流行病学研究等药品审批：资料提交、专家评审等药品上市：市场推广、不良反应监测等药品审批与上市阶段新型生物技术药物的研发流程基础研究阶段胰岛素基因的克隆：PCR技术、基因测序等胰岛素的表达：大肠杆菌、酵母细胞等??临床前研究阶段胰岛素的纯化：离子交换、亲和层析等胰岛素的活性评价：胰岛素生物活性测定等??临床试验阶段胰岛素的安全性评价：毒理学试验、药代动力学试验等胰岛素的疗效评价：临床试验、流行病学研究等??药品审批与上市阶段胰岛素的药品审批：资料提交、专家评审等胰岛素的药品上市：市场推广、不良反应监测等??成功案例分析：基因工程胰岛素的研发010204基础研究阶段抗体靶点的选择：疾病研究、靶点验证等抗体基因的克隆：PCR技术、基因测序等临床前研究阶段抗体蛋白的表达：哺乳动物细胞、昆虫细胞等抗体蛋白的纯化：亲和层析、离子交换等临床试验阶段抗体药物的安全性评价：毒理学试验、药代动力学试验等抗体药物的疗效评价：临床试验、流行病学研究等药品审批与上市阶段抗体药物的药品审批：资料提交、专家评审等抗体药物的药品上市：市场推广、不良反应监测等03成功案例分析：抗体药物的研发新型生物技术药物的挑战与未来趋势04010203药物研发周期长基础研究阶段：疾病研究、药物筛选等临床前研究阶段：药物设计、药物制备等临床试验阶段：药物安全性评价、药物疗效评价等药物研发成本高实验室设备：高通量筛选、蛋白质纯化等药物临床试验：患者招募、试验费用等药品审批与上市：药品审批费用、市场推广等药物研发成功率低靶点选择：疾病研究、靶点验证等药物设计：分子模拟、药物优化等药物制备：发酵、纯化、制剂等新型生物技术药物研发面临的挑战精准医疗基因检测：疾病诊断、个体化治疗等药物筛选：基因芯片、蛋白质组学等药物递送：纳米技术、靶向治疗等基因治疗基因敲除：CRISPR/Cas9技术、ZFN技术等基因插入：基因枪法、电穿孔法等细胞表型改变：诱导多能性、细胞去分化等免疫治疗免疫细胞治疗：T细胞治疗、NK细胞治疗等免疫检查点抑制剂：PD-1/PD