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蛋白替换疗法20XX日期：X月X日
--一、导入01二、定义02三、操作步骤033.体细胞翻译出蛋白质04四、应用05目录Content
一、导入PART1
一、导入1伴随着mRNA的修饰、递送等技术的发展，基于mRNA的蛋白质替代治疗应运而生，目前已成为mRNA最常见的应用之一mRNA?疫苗发挥作用需要经过以下几个步骤：1)mRNA?被各种递送载体?包裹；2)注射进入人体；3)包裹?mRNA?的脂质体胞吞进入细胞；4)?mRNA?在细胞内释放，利用人体的细胞器翻译表达抗原蛋白，刺激人体产?生免疫反应根据2021年9月发表在NatureReview的综述预测,2035年全球mRNA预防性疫苗市场规模将达到120-150亿美元;个性化肿瘤疫苗市场规模约70-100亿美元;蛋白替代疗法等市场规模也将达40-50亿美元，可见mRNA蛋白质替代治疗已在mRNA领域占有一席之地，未来或将迎来更大的发展
二、定义PART2
二、定义2蛋白质替代治疗(ProteinReplacementTherapies)即引入治疗性抗体和功能蛋白，通过注射mRNA转染至体细胞后翻译出蛋白质，以替换异常蛋白质或作为缺乏蛋白质的补充目前已在遗传性代谢疾病、实体瘤、心血管疾病等领域得到初步应用
三、操作步骤PART3
三、操作步骤3蛋白质替换疗法的具体步骤如下1.引入治疗性抗体和功能蛋白治疗性抗体可与疾病相关蛋白相互识别，促使疾病蛋白的清除。功能蛋白可作为缺乏蛋白质的补充，促使蛋白质的合成2.通过注射mRNA转染至体细胞
3.体细胞翻译出蛋白质PART4
3.体细胞翻译出蛋白质44.以替换异常蛋白质或作为缺乏蛋白质的补充
四、应用PART5
四、应用5Nature子刊细胞外囊泡装载mRNA的蛋白质替代疗法
四、应用5细胞衍生的mRNA创新疗法实现天然胶原蛋白持久补充2023年1月12日，北京大学深圳研究院/深圳湾实验室AndrewLee教授团队、德克萨斯大学安德森癌症中心BettyY.S.Kim教授团队和中国医学科学院阜外医院兰峰教授团队合作在NatureBiomedicalEngineering期刊发表了IntradermallydeliveredmRNA-encapsulatingextracellularvesiclesforcollagen-replacementtherapy
四、应用5此项研究使用小鼠急性光老化模型，模拟人类老化损伤皮肤的病理和生理特征。研究人员构建了基于细胞外囊泡的细胞外基质I型胶原蛋白α1mRNA药物装载系统，通过透明质酸微针贴片将胶原蛋白mRNA递送到真皮层
四、应用5
四、应用5细胞衍生的mRNA创新疗法在小鼠急性光老化模型的应用示意图研究发现细胞纳米穿孔技术能够将超过传统方法1000倍拷贝数的COL1A1mRNA装载到EV中：CNP制备的EV在4℃储存时结构稳定，封装在EV内的COL1A1mRNA在室温和4℃下同样稳定，且表现出血清稳定性
四、应用5CNP可产生大量装载COL1A1mRNA的EV
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