尼替西农胶囊-药品临床应用解读.pdf

尼替西农胶囊

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（爱喜丁）

广州汉光药业股份有限公司

目录CONTENTS

01药品基本信息02安全性

03有效性04创新性

工作

05公平性

05公平性

工作

01药品基本信息

药品基本信息

尼替西农胶囊

•药品通用名称：尼替西农胶囊。

•注册规格：2mg、5mg、10mg。

•适应症：本品为一种羟基苯丙酮酸双加氧酶抑制剂，结合酪氨酸和苯丙氨酸饮食

•罕见病治疗药物，所治疗疾限制，用于治疗成人和儿童酪氨酸血症Ⅰ型（HT-1）。

病酪氨酸血症Ⅰ型被列入•中国大陆首次上市时间：2021年6月。

《第一批罕见病目录》；

•目前大陆地区同通用名的药品的上市情况：2家（含本品）。

•2019年纳入《第一批鼓励

仿制药目录》；•全球首个上市的国家/地区及上市时间：美国，2002年1月。

•全球唯一有效治疗酪氨酸血•是否为OTC药品：否。

症Ⅰ型药物，填补临床治疗

•参照药品建议：无。

空白，挽救患者生命。

•与参照药品或已上市的同治疗领域药品相比的优势和不足：无。

01药品基本信息

用法用量

用法：在尼替西农治疗期间必须限制饮食中酪氨酸和苯丙氨酸摄入量。建议咨询有先天代谢缺陷儿童管理经验的营养师或医生，配制限制酪氨

酸和苯丙氨酸的低蛋白饮食。

起始剂量：本品在成人及儿童的推荐起始剂量为1mg/kg/天，口服，分两次口服。应根据患者具体情况调整剂量。

维持方案：5岁及以上且体重≥20kg的患者在给予稳定剂量至少4周后，对于血清和尿液中未检出琥珀酰丙酮者，每日总剂量可一次口服给药。

疾病基本情况

酪氨酸血症Ⅰ型为常染色体隐性遗传病，也被称为肝肾酪氨酸血症（HT-1），为延胡索酰乙酰乙酸水解酶（FAH）缺陷所致，以肝、肾和周

围神经病变为特征，依发病年龄可分为急性型、慢性型和亚急性型。急性型在生后数周内发病，未经治疗多在1岁内死亡，亚急性型和慢性型

患者2年生存率可达74％～96％。未得到合理治疗的患儿肝细胞癌的发病率为17％～37％，远高于正常人群。未被发现或未治疗的慢性型儿

童大多在10岁以前死亡，死因通常是肝功能衰竭、神经系统受累或肝细胞癌[1]。

大陆地区发病率

据研究显示，我国应用串联质谱法进行新生儿筛查7,819,662人，发现酪氨酸血症14人（注：酪氨酸血症含Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ型），预估酪氨酸血症Ⅰ型新

生儿患病率低于1/558,547[2]。据浙江省2013年至2018年新生儿串联质谱筛查数据，期间共筛查2,188,784人，发现酪氨酸血症Ⅰ型1人[3]。

年发病患者总数

[4]

按我国2022年出生人口956万人计算，年发病患者总数约17人（按大陆地区新生儿患病率1/558,547）。汉光药业尼替西农胶囊自2021年6月