去氨加压素口服溶液-药品临床应用解读.pptx

去氨加压素口服溶液

国内首个且唯一获批去氨加压素口服液体制剂(儿童适宜剂型)填补目录空白、满足儿童及吞咽困难患者用药需求

目录01药品基本信息02安全性03有效性05公平性04创新性

去氨加压素口服溶液基本信息介绍药品基本信息通用名去氨加压素口服溶液药品类别西药;非OTC注册规格15ml:5.4mg(按C46H64N14O12S2计)说明书适应症/功能主治本品适用于治疗中枢性尿崩症;用于治疗六岁或以上尿液浓缩功能正常的原发性夜间遗尿症。用法用量中枢性尿崩症:初始剂量为每次90μg(0.25ml),每日三次。根据疗效调整剂量一般为每次90μg-180μg(0.25ml-0.5ml),每日三次。总量在180μg(0.5ml)~1080μg(3ml)之间。原发性夜间遗尿症:成人和6岁以上的儿童初始适宜剂量为睡前服用180μg(0.5ml),如疗效不显著可增至360μg(1ml),连续使用三个月后停用此药至少一周,以便评估是否需要继续治疗。中国大陆首次上市时间2023年4月28日目前大陆地区同通用名药品上市情况独家药品，唯一在国内获批全球首个上市国家/地区及上市时间德国；2014年4月参照药品建议及原因弥凝?(醋酸去氨加压素片)：医保目录内、同分子、同适应症参照药品优势和不足优势：中国首个且唯一获批去氨加压素口服液体制剂(儿童适宜剂型)，可精准剂量滴定，减少复发，最大程度控水，安全性好；提高治疗依从性，满足儿童及吞咽困难患者治疗需求。不足：制造成本高，相对片剂价格略高。

儿童夜遗尿症对患儿身心健康造成严重危害；中枢性尿崩症会引起人体内水代谢

的紊乱，甚至危及生命药品基本信息疾病

基本情况儿童夜遗尿症发病率高,在5~18岁人群中总体患病率为4.8%1,国内有近千万患者。中枢性尿崩症患病率约为1:250002,好发于8~12岁及25~35岁两个年龄段3,国内有~4000个患者患病率儿童夜遗尿症是指年龄≥5岁儿童,平均每周至少2次夜间不自主排尿,并持续3个月以上。不及时和积极治疗会对患儿身心健康及家庭生活造成严重危害。约0.5%~2%患者遗尿症状会持续到成年期4。中枢性尿崩症是神经垂体的一种疾病,不同程度的多尿可引起人体内水代谢的紊乱,甚至危及生命3。疾病危害未满足的治疗需求中国医师协会儿科医师分会肾脏疾病学组中国儿童遗尿疾病管理协作组.中国循证儿科杂志,2020,15(2):81-86.TeareH.OrphanetJRareDis.2022Feb16;17(1):58.顾锋等.中华医学杂志，2001(10):1166-1171.?沈茜等.临床儿科杂志,2014(10):970-975.文建国等.儿童遗尿症诊断和治疗专家共识.中华医学杂志.2019(6):1615-1620AlessandriniE.Pharmaceutics.2021May15;13(5):730.VandeWalleJ,RittigS,BauerS.eta.lEurJPediatrics(2012)171:971.去氨加压素口服溶液说明书缺乏精准的剂量：去氨加压素(DDAVP)是指南推荐治疗儿童夜遗尿的一线治疗，指南推荐停药期通过剂量调整来降低停药复发率，其中最低剂量推荐为0.05mg,而片剂的最小规格为0.1mg,无法满足需求5。缺少儿童和吞咽困难患者适宜的剂型：夜遗尿症好发于低龄儿童，液体是儿童最偏好的剂型6。同时可满足吞咽困难患者的治疗需求。依从性差：由于依从性的问题，一部分儿童患者无法从治疗中获益7。无法避免饮水：儿童夜遗尿的治疗需要限水3，口服片剂无法最大程度避免饮水。过量饮水会导致治疗效果不佳；治疗时未严格控制饮水可导致水潴留和/或低钠血症8。

去氨加压素国内外已上市多年，不良反应轻且可控，安全性好；口服溶液

可最大程度控制饮水，探索最低剂量，进一步减少不良反应发生安全性使用去氨加压素时若不限制饮水可能会引起水潴留/低钠血症。低钠血症、水中毒、脑水肿、低钠血症性惊厥等不良事件罕见或十分罕见1。常见的不良事件包括：头痛、胃肠道反应、一过性低血压、脉搏加快、面色潮红、疲乏等1。去氨加压素已在国内外上市多年，已有多年临床使用经验，无重大不良反应，安全性明确2。去氨加压素服用需要限制饮水,否则会出现低钠血症等不良反应,去氨加压素口服溶液可以最大程度控制饮水量,探索更低的有效剂量,以减少不良反应发生3。去氨加压素口服溶液说明书VanHerzeeleC，etal.AdvTher.2014Dec;31(12):1306-16.JuulKV，BJUInt.2017May;119(5):776-784.药品说明书收载的安全性