幼年特发性关节炎生物制剂及小分子靶向药物治疗专家共识（完整版）.docVIP

幼年特发性关节炎生物制剂及小分子靶向药物治疗专家共识(完整版)

摘要

幼年特发性关节炎(juvenileidiopathicarthritis,IA)是儿童时期常见的风湿性疾病，是造成儿童时期残疾和失明的重要原因。近年来，靶向性生物制剂和小分子靶向药物的应用，对于改善IA的预后起了重要作用。为进一步统一对生物制剂和小分子靶向药物的认识，在JIA患儿中科学合理规范应用，中华医学会儿科学分会风湿病学组等儿童风湿病专业学术组织联合制定了《幼年特发性关节炎生物制剂及小分子靶向药物治疗专家共

识(2022版)》。

关键词

幼年特发性关节炎；生物制剂；小分子靶向药物

幼年特发性关节炎(juvenileidiopathicarthritis,IA)是儿童时期常见的风湿性疾病，以慢性关节滑膜炎为主要特征，部分亚型可伴有全身多脏器功能损害，是造成儿童时期残疾和失明的重要原因[1]。JIA传统的治疗药物包括非甾体类抗炎药、激素及免疫抑制剂等，应用这些药物后仍有部分患儿不能得到良好的控制[2]。近年来，随着对JIA机制的深入认识，细胞因子在JIA发病中的作用逐渐被认识，以细胞因子为靶点的生物制剂和小分子靶向药物在临床应用中快速普及，对于改善IA的预后起了重要作用[3]。目前治疗JIA的生物制剂种类包括肿瘤坏死因子-α(tumor

necrosisfactor-a,TNF-α)拮抗剂、白细胞介素(interleukin,IL)-1受

体拮抗剂、IL-6受体拮抗剂、IL-17拮抗剂、T细胞协同刺激因子阻断剂等[4];小分子靶向药物主要指Janus激酶(JAK)信号通路抑制剂。国内对生物制剂作用的认识尚不充分，各级医师对该类药物应用也不规范。如何合理应用这些药物，达到有效控制JIA病情的目的，是儿童风湿科医师共同面临的挑战。为进一步规范生物制剂及小分子靶向药物在JIA中的应用，中华医学会儿科学分会风湿病学组等儿童风湿病专业学术组织联合制定了《幼年特发性关节炎生物制剂及小分子靶向药物治疗专家共识

(2022版)》(以下简称本共识)。

1、临床应用建议

1.1适用对象患儿符合国际风湿病联盟(InternatinalLeagueofRheumatology,ILAR)2001年制定的JIA诊断标准[5],分为全身型JIA(systemicjuvenileidiopathicarthritis,sJIA)、少关节型IA (oligoarticularjuvenileidiopathicarthritis,oJIA)、类风湿因子(RF)阴性多关节型IA(polyarticularjuvenileidiopathicarthritis,pJIA)RF阳性pJIA、银屑病性关节炎(psoriaticarthritis,PsA)、附着点炎症相关关节炎(enthesitisrelatedarthritis,ERA)以及未分化JIA参考2019年儿科风湿病国际协作组织(PediatricRheumatologyInternationalTrialsOrganization,PRINTO)对于JIA的诊断更新[6],患儿年龄18

岁。

1.1.1推荐生物制剂及小分子靶向药物启用时机/应用指征经传统治疗失败或治疗后反应不佳或不能耐受传统治疗的JIA患儿；病情活动的患儿

[7];有预后不良因素的患儿。

1.1.2传统治疗失败的定义以pJIA患儿为例，甲氨蝶呤(MTX)标准治疗剂量为10～15mg/m2(或最大耐受剂量),每周1次口服，治疗至少12周(除非不耐受),患儿仍有≥5个关节肿胀，且有≥3个关节活动受限伴或不伴关节疼痛/压痛；或用糖皮质激素[以泼尼松为标准至少0.25

mg/(kg·d)]连续治疗4周，病情未控制，关节炎症状仍明显者。

1.1.3病情活动的定义指关节炎或全身症状仍处于未控制状态。以pJIA患儿为例，患儿有≥5个关节肿胀，且有≥3个关节活动受限伴或不伴关节疼痛/压痛。本共识推荐将美国风湿病学会(AmericancollegeofRheumatology,ACR)儿科用疗效标准(ACRPedi)及幼年关节炎疾病活动评分(JuvenileArthritisDiseaseActivityScore,JADAS)作为活动

度评估标准(附录1)。

1.1.4预后不良因素包括颈椎受累、腕关节炎、髋关