特发性矮小与生长激素的应用.ppt

ISS的治疗-2伦理原则儿童利益于首位、全面权衡ISS的诊断和治疗应该需要儿科内分泌医生的认同，治疗的决定应有证据支持患儿的兴趣是最主要的考虑点促生长治疗是有效的，但需要考虑风险和利益以及包括咨询在内的其他治疗方案治疗中必须长期持续的评价有效性和安全性以及更细节的问题治疗后预计身高获得值和临床结果的多变性需明确与家属沟通第30页，讲稿共69页，2023年5月2日，星期三ISS的治疗-3治疗目标治疗的初级目标是达到正常成人身高次级目标是接近儿童期正常身高第31页，讲稿共69页，2023年5月2日，星期三ISS患儿GH治疗的指征第32页，讲稿共69页，2023年5月2日，星期三FDA(2003.6.3)批准GH治疗ISS的指征无GHD排除需要其他治疗的导致生长障碍的原因排除导致矮身材的其他原因，如骨骼发育不良、综合征、以及全身性疾病身高低于同性别年龄的-2.25SD骨骺未闭其生长速率使得成年身高不可能达正常范围第33页，讲稿共69页，2023年5月2日，星期三ISS治疗的指征（共识）生长学指标身高界限低于给定性别、给定年龄、给定人群的平均身高的-2SDS至-3SDS治疗开始的年龄建议５岁生化指标无任何生化指标可以决定是否启动ISS治疗心理学指标权衡矮小的程度和患儿的处理能力第34页，讲稿共69页，2023年5月2日，星期三ISS患儿GH治疗的替代措施第35页，讲稿共69页，2023年5月2日，星期三ISS患儿GH治疗的替代措施同化作用的类固醇---氧雄龙，睾酮CDGP，身高大于-2.5SDS（轻中度矮）男性患儿，睾酮最为适合IGF-I缺乏关于有效性和安全性的资料GnRH类似物至少使用3年与GH联用可能有一定效果芳香化酶抑制剂联用GH至少2年可延缓骨龄进展并改善预期成年身高，但仍需进行长期随访心理咨询第36页，讲稿共69页，2023年5月2日，星期三GH于ISS的促生长及改善成年身高的疗效第37页，讲稿共69页，2023年5月2日，星期三随机试验1、2、3第38页，讲稿共69页，2023年5月2日，星期三英国青春期前、矮小女孩GH治疗组n=7（8.07±0.48）y30lU/m2.w，s.c疗程6.2y（5.5~6.5）不治疗随机对照组n=6未取得同意的未治疗组n=20随诊至接近成年身高随机试验1第39页，讲稿共69页，2023年5月2日，星期三Table1:Mean(SD)ofinltlal,pubertal,andflnalheightvariables

forgrowth-hormone,control,andnon-consentgroupsNAHGH组较对照组增加7.5cm，较未随机组增加6cm第40页，讲稿共69页，2023年5月2日，星期三成年身高与靶身高成年身高与治疗开始的

预测成年身高随机试验1第41页，讲稿共69页，2023年5月2日，星期三结论8个ISS女孩GH治疗6.2年至接近成年身高（16.4岁）Ht从-2.52SD→-1.14SDNAH较对照组增加7.5cm不影响青春期各期的发动、PHV发生的年龄和幅度随机试验1第42页，讲稿共69页，2023年5月2日，星期三1988~1999对象围青春期男孩53；女孩159–16yr,Ht/PAH-2.5SD*治疗组GH（0.074mg/kg＝0.222U）（4.6±1.6）y*对照组安慰剂sc每周3次（4.1±1.7）y直至NAH：年GV＜1.5cm随机试验2第43页，讲稿共69页，2023年5月2日，星期三TABLE1.Clinicalcharacteristicsofpatientsat

initiationoftreatmentandatlastobservation随机试验2第44页，讲稿共69页，2023年5月2日，星期三GH治疗组安慰剂组随机试验2第45页，讲稿共69页，2023年5月2日，星期三GH治疗组安慰