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“迅猛新分子”白皮书

药明康德内容团队出品

2023年11月

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卷首语

当新分子浪潮汹涌而至

以细胞疗法、基因疗法、抗体偶联药物以及RNA疗法等为代表的新分子治疗模式，正迎来快速发展期。

对于整个医药行业的研发格局，这些疗法无疑带来颠覆性的变革。

从近年来已获批准新药和生物医药公司最新研发管线来看，新分子类型（NewModality）疗法的研发步

伐越发疾进。全球监管机构也认识到其潜能，为其开发进程提供了众多指导及促进措施。

毫无疑问，新分子疗法在疾病治疗中的优势备受瞩目。首先，如基因疗法、反义寡核苷酸（ASO）及RNAi

疗法等，能够靶向传统疗法无法靶向的疾病，为应对疾病提供更广泛治疗选择。即使对传统疗法可靶向的疾

病，新分子类型疗法也有望提供更安全、更有效的治疗方式，造福更多患者。

另一个优势在于，新分子治疗模式可以进行模块化设计，且其模块可根据不同靶点进行更换。这就意味

着，随着技术平台的成熟，新疗法可以在相对较短时间内开发出精准的治疗方案。

更重要的是，基因疗法与细胞疗法为“治愈”难治疾病提供了可能性，如通过一次治疗即有可能“治愈”

疾病。例如，全球首位接受CAR-T治疗的患者EmilyWhitehead已健康10年，另两名接受CAR-T治疗的成

年患者也已健康十载。

我们相信，随生物医药技术日新月异，各种创新治疗模式层出不穷，将对生物医药行业产生深远影响。

不难预见，细胞和基因疗法发展迅猛，正在引领新一轮产业浪潮。同时，包括寡核苷酸疗法、蛋白降解剂、

肽类药物等创新疗法也在同时积极发展，有望为患者提供更丰富的治疗选择。

在此“迅猛新分子”白皮书中，我们将展现来自全球领域50多位新分子疗法先锋的独家访谈。他们将

带来对于新分子类型药物研发现状、挑战和趋势的深刻洞见。让我们掀开新的篇章，并一道期盼，在创新力

量的驱动下，生物医药产业的未来会更加蓬勃发展，也将更好地造福人类健康！

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目录

卷首语2

当新分子浪潮汹涌而至2

综述5

一图看懂：新分子治疗大潮汹涌而来5

攻克“不可成药”，这些进展你都知道吗？9

批准数创新高，一文看懂细胞和基因疗法最新趋势15

RNA疗法时代，谁能成为产业“新宠儿”？20

奇迹or契机？细胞与基因疗法的破局之道24

人物访谈29

俞立教授领衔创立，天使轮融资超亿元，迈格松生物有何特色？29

姜伟东博士创立，Pre-A轮融资超1亿元，这家新锐有何特色？34

立凌生物王文博博士：未来十年，TCR疗法有望百花齐放！38

领诺医药韩照中博士：创新药研发道路虽曲折，但前途是光明的！43

吸引罗氏子公司超1.9亿美元合作，神曦生物有何特色？48

邦耀生物郑彪博士：未来细胞可变成“微型药房”53

让细胞疗法成为一劳永逸的治愈性疗法！这家新锐的策略是？58

3年攻克不可成药靶点进入临床，新锐凭何快速实现飞跃？63

新景智源彭松明博士：两年内将推动2~4款TCR-T产品进入临床71

1亿美元助推反义寡核苷酸疗法，这家RNA新锐如何增强基因表达？76

AAV也能递送大型基因，这家新锐如何突破载体局限？80

利用深度学习技术挑战“不可成药”界限，这家新锐打算怎么做？83

首款基因疗法获批临床，C轮融资达数亿元，辉大基因有何特色？87

当XDC遇上纳米技术，将碰撞出怎样的火花？丨专访张富尧博士92

泽生科技周明东博士：专注23年，只为患者开发中国原研新药！96

柏全生物创始人许杰博士：抗肿瘤新靶点的探寻需要敬畏生命之心101

聚焦“难以成药”靶点，3款产品已进入临床，勤浩医药有何独特之处？105

A+轮融资超亿元，首款产品即将申报上市，宁丹新药有何特色？111

A+轮融资超2亿元，开发创新rAAV基因疗法，至善唯新有何