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基因的整合途径本文档共63页；当前第30页；编辑于星期六\6点50分Exogenousgenesthatintegrateintochromosomescanbestablytransmittedtoalldaughtercells,unlikeepisomal(extrachromosomal)genes.Thefigureillustratestwopossiblefatesofgenesthathavebeentransferredintonucleatedcells.Genetherapyinvolvingchromosomalintegrationofexogenousgenesoffersthepossibilityofcontinuedstableexpressionoftheinsertedgeneandapermanentcure,butcarriescertainrisks,notablythepossibilitythatoneoftheintegrationeventsmayresultincancer.Bycontrast,episomalgeneswhichdonotintegratebutreplicateextrachromosomally(underthecontrolofavectororiginofreplication)maynotsegregatetoalldaughtercellsduringsubsequentmitoses.Asaresult,thistypeofapproachhasbeenparticularlyappliedingenetherapieswherethetargettissueconsistsofnondividingcells。本文档共63页；当前第31页；编辑于星期六\6点50分基因转导的载体本文档共63页；当前第32页；编辑于星期六\6点50分转运载体要求：①能够高效转运治疗所需的一个或多个目的基因；②载体具有准确的靶向性，无免疫原性，易于生产、提纯；③无致病性，对受者及环境无危害；④使其所携带的基因能按要求准确表达。理想载体目前仍无法得到。病毒为载体介导的基因转移具有靶向性好、效率高的特点，另外可利用细胞自身机制生产所需要的目的蛋白质，是目前进入临床前期研究的较为理想的载体之一。本文档共63页；当前第33页；编辑于星期六\6点50分目前适用基因治疗的疾病⑴遗传性疾病，首选单基因缺陷症如镰状细胞病、甲型和乙型血友病、地中海贫血、ADA缺乏所致重症联合免疫缺陷病、嘌呤核苷磷酸化酶PNP缺乏症、遗传性α1-抗胰蛋白酶缺乏症、囊性纤维化等。⑵免疫缺乏病，如白细胞粘附分子缺陷病、TcR-CD3缺乏症。⑶肿瘤及恶性血液病，主要适用于基因突变者如膀胱癌、肺癌、乳腺癌、结肠癌、神经母细胞瘤、黑色素瘤、白血病等。⑷其他疾病如糖尿病、肌营养不良、高血压、某些精神病、AIDS、慢性活动型肝炎、心血管疾病等。本文档共63页；当前第34页；编辑于星期六\6点50分单基因疾病的基因治疗本文档共63页；当前第35页；编辑于星期六\6点50分Exvivogeneaugmentationtherapyforadenosinedeaminase(ADA)deficiency.Notethatidentificationofsuitablytransformedcellsishelpedbyhavinganappropriateselectablemarkerintheretrovirusvector,suchasaneoRgenewhichconfersresistancetotheneomycinanalogG418.Followinginfection,thetargetcellscanbeculturedinamediumcontainingG418toselectforthepresenceofretroviralsequences,andthenassayedbyPCRforthepresenceoftheinsertedADAgene.SuitableADA+cellscanthenbee
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