前沿技术赋能新药研发2023.pdf

目录

03导语

04Chapter1

新药研发周期长、成本高、风险高，

前沿技术赋能新药研发，提高研发效率

12Chapter2

人工智能，多场景赋能新药研发

24Chapter3

合成生物学，理性设计新药研发

36Chapter4

基因递送，破局基因治疗新时代

48Chapter5

类器官和器官芯片，药物研发模型的未来

63展望

64版权说明

导语

新药研发是现代医学领域的重要课题，也是全球医药企业的核心竞争力。近些年创

新药取得了许多重磅成果:CAR-T细胞疗法上市、人工智能辅助药物设计技术的应用、

类器官作为疾病模型应用于药物研发、CRISPR/Cas9技术的使用等。

在中国，创新药研发也成为了政府和企业关注的重点。近年来，中国政府大力支持

创新药研发，出台了一系列政策和措施以推动国内药品创新。中国创新药进入发展

“快车道”，创新药项目日增月盛。

新药研发之路荆棘密布，高成本、高风险、长周期的问题日益明显。在这个背景下，

前沿技术的应用成为新药研发的重要方向。人工智能、合成生物学、基因递送技术、

类器官与器官芯片等前沿技术可以加快新药研发的速度，提高新药研发的效率，从

而解决新药研发面临的难题。

人工智能，以其超凡的计算能力与预测精度，为药物筛选与优化提供了强有力的支

持；合成生物学，将生命科学与工程学相融合，为制造定制化的生物分子与细胞提

供了无尽可能；基因递送技术，以其精准的靶向性和高效的递送能力，为基因治疗

药物的研发铺平了道路；而类器官与器官芯片技术，则通过模拟人体器官或系统的

结构和功能，为新药研发提供更贴近生理环境的模型和平台。

这四项前沿技术可以从不同角度和层面赋能新药研发，为医学创新和人类健康带来

巨大的价值和潜力。在世界范围内，越来越多的制药公司和研究机构开始采用这些

技术，取得了一些令人瞩目的成果。在中国，也有越来越多的研究人员和企业开始

关注这些技术，并逐渐将其应用于新药研发中。

本研究报告将分析这四种具有代表性和前景性的前沿技术：人工智能、合成生物学、

基因递送技术和类器官与器官芯片技术，深入探讨这些前沿技术在新药研发中的应

用，并描绘这些前沿技术的相关学者图谱和中国企业图谱。

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Chapter1

新药研发周期长、成本高、风险高，

前沿技术赋能新药研发，提高研发效率

•全球新药研发市场规模稳步增长，底层技术突破驱动新型药物层出不穷

•中国创新药上市数量明显增长，创新药出海逐步获得全球的认可

•创新药长周期、高成本、高风险的特点日渐突出

•前沿技术赋能新药研发，提高研发效率

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全球新药研发市场规模稳步增长，获批数量表现平稳

全球新药研发市场规模稳步增长。2014年至2021年，全球药品研发市场规模从401

亿美元增长至796亿美元，复合年均增长率（GAGR）10.2%。其中药物发现的

GAGR较高，达10.8%，临床和临床前的GAGR分别为10.4%与8.7%。预计到2023年

药品研发市场整体规模可达951亿美元，GAGR保持在10%以上。

图1|全球新药研发市场规模现状及预测