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本文描述小分子剪接调节剂化合物的使用方法,所述小分子剪接调节剂化合物调节由基因编码的mRNA,如前体mRNA的剪接,以及治疗与由基因编码的蛋白质的基因表达或活性相关的疾病和病况的方法。
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 114269922 A
(43)申请公布日 2022.04.01
(21)申请号 202080057584.X (74)专利代理机构 北京市金杜律师事务所
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