通过靶向LAMA1基因来治疗肌营养不良症的方法.pdfVIP

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2023-05-06 发布于北京
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通过靶向LAMA1基因来治疗肌营养不良症的方法.pdf

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本发明旨在提供一种人类肌营养不良症(特别是MDC1A)的新的治疗方法。本发明提供了一种多核苷酸，其包含下述碱基序列：(a)编码核酸酶缺陷型CRISPR效应蛋白与转录激活因子的融合蛋白的碱基序列，和(b)编码靶向人类LAMA1基因的表达调控区中的下述连续区域的指导RNA的碱基序列：(i)在SEQIDNO：15、20、25、50、56或61中阐述的连续区域，(ii)在SEQIDNO：124中阐述的连续区域，或(iii)在SEQIDNO：178、193或195中阐述的连续区域。

(19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 114364802 A (43)申请公布日 2022.04.15 (21)申请号 202080057334.6 (74)专利代理机构中原信达知识产权代理有限