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本发明提供了编辑造血干/祖细胞中BCL11A基因的方法及提高人造血干/祖细胞经红系分化后HbF表达的方法,本发明还提供了BCL11A被编辑的造血干/祖细胞及所述细胞用于制备预防或治疗贫血性疾病的药物或医用制品中的用途,还提供了用于编辑造血干/祖细胞BCL11A的gRNA及包含所述gRNA的试剂盒。
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 114364799 A
(43)申请公布日 2022.04.15
(21)申请号 202080058741.9 (51)Int.Cl.
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