临床疗效研究.pdf

第四章 临床疗效研究 • 实验性研究基本概念 • 临床试验研究立题依据 • 研究设计的基本要素 • 研究设计的基本原则 • 临床试验设计的类型 • 资料整理与统计分析 • 临床治疗性试验评价的原则 第一节 实验性研究基本概念 关于坏血病的防治实验 • 18世纪，人们对坏血病和VitC都还没有足够的认识。1747 年，James Lind，英国海军外科医生，进行了流行病学史上 第一项实验性研究。在Salisburg船上照顾12名坏血病人。 • 在常规饮食的基础上，12人，分成6组，每组2人，分别补充 不同的饮食添加剂： 1组 2组 3组 4组 5组 6组 苹果汁 芳香硫酸盐 空腹 海水 柑橘2个 肉蔻 1夸特 配剂,25滴/ 服醋 半品脱 柠檬1个 合剂 次,3次/ 日 2匙 几乎完全康复 Lind指出，含枸橼酸的水果治愈了坏血病,并有可能预防坏血病。 直到1920年，坏血病才被认为与饮食缺陷有关。 现在 将来 比较 有效应 a 干预 a 实验 措施 a+b 组 随访 无效应 b 随机 实验人群 分组 对照 有效应 c 对照 措施 c 组 随访 c+d 无效应 d 流行病学实验性研究的结构模式 实验性研究的基本特点 1.前瞻性研究 即必须直接跟踪研究对象 2.干预措施 给予实验组某种疫苗、药物、保健设施 3.随机分组 研究对象随机分为实验组和对照组 4.平行对照 设立平行的实验组和对照组 实验性研究分类 （一）按研究对象和处理单位划分 • 社区试验 community trial 非病人 预防性试验— 观察预防措施效果 干预试验 — 验证病因作用 • 临床试验 clinical trial 病人 图1 社区试验研究的结构示意图 研究对象：未患所研究疾病者，以人群个体为基本观察单位， 一般在高危人群中进行。 研究目的：以评价预防措施的效果，或验证病因。