中药新药临床研究一般原则2015年第83号通告附件3.pdf

. 附件 3 中药新药治疗中风临床研究技术指导原则 一、概述 中医的中风是指以突然昏仆、不醒人事、半身不遂、口舌 歪斜、言语不利、偏身麻木为主要临床表现的病症，病轻者可 无昏仆及不醒人事而仅见半身不遂、口舌歪斜等症状，相当于 现代医学的急性脑卒中。根据疾病的性质分为缺血性中风和出 血性中风。分别相当于现代医学的脑梗死和脑出血。本指导原 则主要是中药新药治疗中风临床试验计划与方案的设计、实施 和总结中需要考虑的一般性原则。 虽然用于缺血性中风和出血性中风的临床试验设计、实施 和总结中的一般要求和原则相近，但由于两者发病机制、临床 特点、治疗原则和预后等有所不同，因此两者的临床试验应分 别设计与观察，试验结果应分别统计和总结。本指导原则重点 阐述缺血性中风临床试验的技术要求，也简要介绍了出血性中 风临床试验中需要关注的问题。 本指导原则的内容只是技术审评部门对该问题目前较为一 致的看法和认识，除了引用或在相关的药品监管法规和技术要 求中已经规定的内容外，不是法规意义上要求必须强制执行的 内容，具体实践中如果有与本指导原则不一致的地方，只要有 . . . 充分的科学证据说明其临床试验的科学性、合理性，也是完全 可以被接受的。同时，随着医学科学和医疗实践的发展，疾病 诊断、治疗的手段会不断改进，药物临床试验的设计评价方法 也会随之更新，因而，本指导原则的观点为阶段性的，如果随 着医学科学的发展出现了更加科学合理和公认的方法，应该及 时采用，该指导原则也会及时修订。 本指导原则中未讨论临床试验设计或统计分析中的一般原 则问题，这些内容的相关要求参见相关法规性文件和技术指导 原则。 需要特别说明的是，本指导原则不能代替研究者根据具体 药物的特点进行有针对性的、体现药物作用特点和试验目的的 临床试验设计。研究者应根据所研究药物的特点和临床试验目 的，在临床前研究结果基础上，结合学科进展以及临床实际， 并遵照药物临床试验质量管理规范要求，以科学的精神、严谨 的态度，合理设计临床试验方案并严格按方案实施。 二、缺血性中风（脑梗死）临床试验要点 新药临床试验的主要目的是通过临床试验探索或者确证新 药对目标适应症人群的有效性和安全性。在缺血性中风临床试 验中，尤其需要关注药物临床试验目的与定位、疾病诊断标准、 纳入人群、试验设计与研究方法、给药方案、疗程及疗效观察 时点、疗效观察指标与评价量表、疗效比较与效应分析、安全 性研究与评价要求等问题。 —— 114— . （一）临床试验定位与目的 根据药物的临床试验定位与目的，针对缺血性中风的药物 主要分为两大类，一类为用于一、二级预防的药物，即预防缺 血性中风发生或预防缺血性中风患者再次发生缺血性中风的药 物；另一类主要为针对缺血性中风发生后出现的相关症状体征 等方面治疗的药物。目前，申请临床试验的药物基本都属于后 者，而其中，又以用于改善缺血性中风后神经功能缺损引起的 人体生理功能减退以及与之相关的活动能力、生活能力、社会 参与能力下降为主要试验目的的药物为主。因此，本指导原则 临床试验的要求主要是针对该试验定位与目的的中药新药，不 适用于药物对该类疾病的一级预防和二级预防临床试验的要 求，也不适用于以治疗和改善缺血性中风后抑郁、认知功能障 碍等精神系统以及其他并发症等为主要目的的临床试验要求。 如果是针对其他的临床试验定位与目的，根据其临床试验定位 与目的，设计具有针对性的、符合科学规范及相关新药临床试 验设计要求的临床试验，也是完全可能被接受的。 （二）诊断标准 1．现代医学疾病诊断和分型： 应该有明确的现代医学疾病诊断和必要的分型。疾病诊断 和临床分型应该选用国内外现行较为公认的标准，如缺血性中 风诊断可参考最新版的中国急性缺血性脑卒中诊治指南。其诊 断一般根据其发病年龄、急性起病病史、典型的神经功能缺失 . . . 等症状体征、明确的影像学证据、排除相关的疾病等，基本可 以作出疾病的诊断。 由于该疾病的不同分类、分型、分期（病程）和病情等对 药物的有效性响应不同，对疾病的预后影响较大，为了减少对 药物临床有效性和安全性评价