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医学分子生物学
Medical Molecular Biology
新乡医学院三全学院
医学分子生物学
A story of “bubble boy”
Medical Molecular Biology
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严重联合免疫缺陷症 Medical Molecular Biology
发病机理：腺苷脱氨酶 （ADA ）的缺陷会使T淋巴
细胞功能丧失 ，患者免疫功能严重缺陷而早死于反
(Severe Combined Immunodeficiency, SCID)
复感染。
梦
Bubble boy : David Vetter
(1971-1984) 新乡医学院三全学院
医学分子生物学
A success story
Medical Molecular Biology
2007年Ashanti De Silva
21
Anderson-“Father” 6岁照片
医学分子生物学
Medical Molecular Biology
What is gene therapy?
通过一定的方式将正常基因或有治疗作用的
DNA片段导入人体靶细胞以矫正或置换致病基因
的治疗方法。
基因治疗的基本策略和基本程序
扬善 补充具有正常功能的蛋白质
➢ 正常基因
➢ 正常基因修饰的细胞
弃恶 减少致病的异常蛋白质
➢ 抑制或者破坏致病基因
医学分子生物学
Medical Molecular Biology
（一）基因治疗的基本方式
1. 基因置换 (gene replacement) 理论上最理想的治疗策略
正常基因通过同源重组置换致病基因 单基因遗传病
2. 基因增补 (gene augmentation) 最常用的治疗策略
导入正常基因，与致病基因共存 单基因遗传病
导入原本不表达的基因( 自杀基因等) 肿瘤
3. 基因失活 (gene inactivation)
导入反义RNA, 反义DNA , 核酶，siRNA, miRNA。
医学分子生物学
Medical Molecular Biology
（二）基因治疗的流程
选择治疗基因 致病基因
选择载体
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