分析预测亚洲罕用药物8(1).doc

分析预测：亚洲罕用药物 “用于治疗特殊病、罕见病的“孤儿药”（即罕用药物）在亚洲有着巨大的潜在需求。亚洲目前有40亿人口，占了全球64亿人口的三分之二。许多亚洲国家的GDP正以5％的速度增长。特别是日本和新加坡等经济较发达的国家已拥有发达的医疗保健体系。其他的诸如中国和印度尼西亚等国家随着经济的发展也在努力改善本土的医疗保健状况。但是由于每个国家医疗保健体系不同，对“孤儿药”的需求也随着地区经济和环境的差异而有所不同，特别是许多亚洲国家已经真正认识和理解了“孤儿药”的作用和地位，国家医疗保险政策已覆盖到“孤儿药”。但遗憾的是，亚洲还有不少国家才仅仅开始关注这类治疗罕见病的药物。” ? 　　日本：研发者的游乐场 ? 　　日本的医疗保健已经处于世界最高水平。日本人医疗保健的年支出达到了3000亿美元。虽然这个数字比美国人的1.8万亿美元要少得多，但随着人口老龄化的加剧，对更好、更安全药物的需求正在继续增长，因此，日本厚生劳动省（MHLW）已经越来越意识到改善药品监督管理和提高药品安全的迫切性。 ? 　　日本厚生劳动省于1993年开始实施“孤儿药”发展计划（TheOrphanDrugDevelopmentProgram）。该计划主要是为那些维持生命必须的、无利润的药物提供支持。迄今为止，日本厚生劳动省已经指定了182个“孤儿药”，其中97个是作为新药批准的。 ? 　　“孤儿药”发展计划的优厚条件已令国外的“孤儿药”研发企业趋之若鹜。目前日本指定的182个“孤儿药”中，超过半数都是外国企业研发的。这进一步表明了外国公司充分利用了日本的“孤儿药”发展计划。目前日本上市的“孤儿药”大部分是用于治疗感染性疾病、血液系统疾病、神经肌肉病和比较普遍的儿科疾病。 ? 　　在日本只有符合下列条件的药物才能被指定为“孤儿药”： ? 　　——必须是目前在日本还没有其他治疗方法的疾病，或是此药物更优于目前的临床用药； ? 　　——申请时需要提交清楚的产品开发计划和支持此药物在日本上市的科学依据。 ? 　　如果一个制药企业的药物获得了“孤儿药”的身份，它将会得到如下好处： ? 　　——日本厚生劳动省将为“孤儿药”申请者提供免费的咨询服务； ? 　　——申请者在收集支持性数据时将会得到日本政府的资助，这些数据包括了临床试验、“桥接”研究数据等，特别是申请者将会获得相当于临床费用50％的财政补助，免征其相当于开发费用6％的税和10％的法人税； ? 　　——申请者将会获得快速审批，理论上，快速审批需要10个月，而正常审批至少需要12个月； ? 　　——申请者将可能获得10年的市场独占期； ? 　　——“孤儿药”的更新周期为10年，而其他药物为6年。 ? 　　日本的临床试验数据是最有价值的，日本的数据对产品获得批准具有决定性。一般说来，国外或亚洲的数据最多只是被日本厚生劳动省作为参考。 ? 　　日本和其他亚洲国家一样，辨别医生是否对“孤儿药”感兴趣很重要。为了让产品获得强有力的支持，最好的方法是对医生关注的特殊疾病来开展药物研发，另外，获得日本相关协会的支持也很重要。 ? 　　大多数情况下，申请者必须在药物批准上市前获得“孤儿药”地位。只要日本厚生劳动省觉得资料足够和完整，他们会接受申请。 ? 　　药物被授予“孤儿药”身份后，申请者就可以向日本厚生劳动省咨询、讨论日本临床试验计划。临床试验完成后，将提交新药申请。 ? 　　虽然日本拥有“孤儿药”物法案，但是法案的最终解释权归日本政府。 ? 　　最近在日本获得批准的“孤儿药”物包括了葛兰素史克公司艾滋病的药物Lexiva、Genzyme公司治疗法布里病的药物Fabrazyme和诺华公司治疗老年黄斑变性的药物Visudyen（维速达尔）。 ? 　　韩国：补偿机制推动市场扩大 ? 　　韩国目前的医药市场规模为65亿美元，是继日本和中国之后的第三大医药市场。韩国医药市场近几年以7%～9％的速度稳步增长。韩国食品药品监督管理局正在与国际接轨，改善国内的药品管理法规。2005年5月，韩国政府和世界 ? 　　卫生组织签署参加关于药品和其他医疗产品的化学安全国际备忘录。 ? 　　韩国供应“孤儿药”的机构是制药企业或韩国“孤儿药中心”。2002年10月，韩国批准了超过130个“孤儿药”上市。 ? 　　药品要想在韩国被授予“孤儿药”身份需要满足如下条件： ? 　　——发病人数少于20000人，目前没有合适的方法治疗的疾病； ? 　　——如果是韩国国内生产的药物，总产值必须少于500万美元。如果是国外制造的进口药物，其进口总额也要少于500万美元。 ? 　　“孤儿药”的审批需要6～9个月。根据韩国政府的规定，获得批准的“孤儿药”能有6年的市场独占期。 ? 　　一般而言，韩国补偿1/2~1/3的“孤儿药”费用和看病费用。目前，韩国有许多