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干细胞：人类健康保障的新希望 浙江金时代生物技术有限公司 浙大医学院湖州生物产业创新中心 人类进入二十一世纪，面临许多新的问题： 人口老龄化 环境污染 饮食结构不合理 多种退行性疾病发病率逐渐上升：心脑血管疾病、癌症、糖尿病、帕金森氏症。 修复、替代衰老损伤器官成为医学界的重点研究领域，再生医学研究和应用成为治疗许多传统医学难以解决的重大疾病，如白血病、帕金森氏症的新希望。再生医学的发展与干细胞技术的发展是密不可分的。正是干细胞技术突飞猛进的发展，给人类健康带来令人兴奋的期望。 干细胞基本概念 细胞：生命活动的基本单位。 人体：总共200 多种细胞通过有机整合形成复杂的组织和器官，并进一步形成人体这一结构精密的有机体。 这200多种细胞是完全分化的成熟细胞，它们各有其特殊的结构并执行特定功能。虽然其中的部分细胞还具有有限的增殖能力，但都已经是终末分化细胞，就像一棵参天大树最末端的树叶，在生命周期中完成其使命后就将死亡。干细胞是一类特殊的细胞，“干”译自英文“stem”，意为“( 树) 干”和“起源”。干细胞就如同树的枝干，是一群结构和功能未特化的原始细胞。 例如骨髓中的干细胞： 造血干细胞：向红细胞、白细胞、淋巴细胞等。 间充质干细胞：骨、软骨、神经、肌腱等。 血液系统细胞更新很快，干细胞是细胞更新的源泉，在人的整个生命周期中，骨髓都能够维持造血功能。 干细胞是个体发育和组织再生的基础 干细胞分类 (1)胚胎干细胞：指胚胎早期的干细胞。这类干细胞分化潜能宽，具有分化为机体任何组织细胞的能力。如囊胚期内细胞团的细胞。 (2)成体干细胞：指成体各组织器官中的干细胞，成体干细胞具有自我更新能力，但分化潜能窄，只能分化为相应(或相邻)组织器官组成的细胞。如神经干细胞，表皮干细胞。 干细胞的应用 二十世纪末生命科学研究领域的重大突破： 体细胞克隆动物、 建立人类胚胎干细胞 为未来“治疗性克隆”、“再生医学”和“组织工程”的技术创新奠定了基础。体细胞克隆技术与干细胞定向分化技术的完善与发展，有望使人类获得用于治疗帕金森氏症、心肌梗死、糖尿病、白血病的替代细胞、工程组织甚至器官，解决供体器官严重短缺和排斥反应两大难题。克隆技术、干细胞技术、转基因技术、基因敲除技术、组织工程技术等的有机结合，在疾病治疗、动物育种和生物医药等领域具有广阔的前景。 一、临床应用 1．细胞治疗。 干细胞可恢复因重大疾病而损害的细胞，这是干细胞潜在的最大优势。 由于丧失正常细胞功能的疾病都可以通过移植由胚胎干细胞或成体干细胞分化来的特异组织细胞来治疗 如用神经细胞治疗神经变性疾病(帕金森氏综合征、享廷顿舞蹈症、老年痴呆症等)； 用胰岛细胞治疗糖尿病； 用心肌细胞修复坏死的心肌等。 因为成年人的心脏和胰岛几乎没有干细胞，无法靠自身得到修复。可以用人体胚胎干细胞能直接分化成相应细胞进行移植。 2．基因治疗。即通过胚胎干细胞和基因工程技术，矫正缺陷基因。 因干细胞能自我复制更新，是基因治疗的理想靶细胞。将治疗基因整合到干细胞，再将干细胞移植入人体中，能够持久地发挥作用，而不担心像分化的细胞那样，在细胞更新中可能丢失治疗基因的结果。 二、基础研究 1．利用干细胞研究解释先天缺陷的产生原因和防治方法。 2．将发育生物学与干细胞生物学相关联，研究干细胞生长与分化的遗传控制与环境条件等，便于在实验室中进行干细胞的培养和分化。 　干细胞产业发展 未来再生医学的发展方向：干细胞治疗技术。 科技部：干细胞工程和组织工程列入“863” 、“973”等重大科技发展计划项目 各级地方政府、主管部门：干细胞应用研究列入重大科技发展项目。 2006年2月，我国政府将干细胞工程和组织工程列入《国家中长期科学和技术发展规划纲要（2006-2020年）》 　　　国内：正在开展干细胞治疗技术应用于治疗冠心病、糖尿病、肝肾功能衰竭等重大疾病的临床研究，基本与国际水平差距不大。 国内治疗需求： 卫生部与世界卫生组织联合首次发布的全球报告《预防慢性病：一项至关重要的投资》中文版与《中国慢性病报告》显示：慢性病危害80％发生在中低收入的发展中国家，其中中国居民健康面临十分严重的挑战。