中国多发性骨髓瘤诊治指南详解课件.ppt

1、完全缓解（CR） 必须符合以下所有条件： 血清和尿M蛋白免疫固定电泳均为阴性； 软组织浆细胞瘤消失； 溶骨病变在范围或数量上没有增加； 骨髓浆细胞5％（如对不分泌型骨髓瘤，需至少二次至少间隔6周或以上骨髓检查，其浆细胞均5％）。 * 2、严格意义的完全缓解（sCR） 在CR的基础上，血清游离轻链比值正常和骨髓（免疫组化或免疫荧光法）未发现克隆性浆细胞。 3、接近完全缓解（nCR） 除免疫固定电泳阳性以外，其它各项指标均达到CR标准。 4、非常好的部分缓解（VGPR） 血M蛋白下降≥90％和尿轻链100mg/24h但又未达到CR标准。 * 5、部分缓解（PR） 必须符合以下所有条件： 血清M蛋白下降≥50％（对不分泌型骨髓瘤，要求骨髓浆细胞下降≥50％）； 24h尿轻链下降≥90％或小于200mg/24h； 软组织浆细胞瘤缩小≥50％； 溶骨病变在范围或数量上没有增加。 * 6、微小缓解（MR） 必须符合以下所有条件： 血清M蛋白水平下降25％－49％（不分泌型骨髓瘤的骨髓中浆细胞下降25％－49％）； 24h尿轻链下降50％－89％但大于200mg/24h； 软组织浆细胞瘤缩小25％－49％； 溶骨病变在范围或数量上没有增加。 * 7、无变化（NC） 介于微小缓解和疾病进展之间。 8、平台期 无进行性骨髓瘤相关性器官或功能损害的证据以及M蛋白和24h尿轻链分泌水平变化25％并持续3个月以上。 * 9、疾病进展（PD） 在治疗过程中或在平台期重新出现以下一项或多项情况： 血清M蛋白水平上升基线水平的25％和/或绝对值增加5g/L； 24h尿轻链分泌增加基线水平的25％和/或绝对值增加200mg； 骨髓浆细胞比例增加基线水平的25％，绝对值增加10％； 原有的溶骨损害或软组织浆细胞瘤体积较前增大； 出现新的溶骨病变或软组织浆细胞瘤； 出现其他原因不能解释的高钙血症（校正后的血清钙2.8mmol/L或11.5mg/dL）。 * 10、CR后复发 在曾经完全缓解的患者中出现以下一项或多项情况： 血清免疫固定电泳或蛋白电泳重新发现M蛋白； 骨髓浆细胞比例≥5％； 出现新的溶骨性病变； 软组织浆细胞瘤； 不能用其他原因解释的高钙血症（校正后的血清钙2.8mmol/L）。 * 多发性骨髓瘤统计学数据的定义 无疾病进展生存(Progression-free survival，PFS)：从治疗开始至疾病进展或死亡的时间。 无事件生存(Event-free survival，EFS)：2006年国际骨髓瘤工作小组不推荐将EFS作为一个常规研究终点，因为不同临床研究对“事件”的定义不同，可能会引起混淆。 疾病进展时间(Time to progression，TTP)：指开始治疗至疾病进展的时间，如果病人在PD前死亡，并且死亡原因非PD而是其他的原因，此时TTP应作为截尾数据处理。这个指标有助于评估疗效受益的持续时间。 * 无疾病生存(Disease-free survival，DFS)：适用于完全缓解的病人。指从达到完全缓解开始到复发的时间。（该指标目前而言对骨髓瘤评价疗效价值不大） 缓解持续时间(Duration of response，DOR)：适用于至少达到部分缓解的病人。指从达到PR或更佳疗效（指首次观察到疗效，而非再次复查证实）起至疾病进展的时间。如果病人并非因为疾病进展死亡，则应将DOR作为截尾数据处理。这是评估新药疗效和/或新的治疗策略的一个重要的研究终点。建议采用D0R和TTP作为评价疗效维持时间的研究终点。 * 总生存期 (Overall survival，OS)：为受试者从进入临床研究直至各种原因导致的死亡为止。生存期是最可靠的肿瘤终点指标，当研究能充分评价生存期时，它就是最佳的终点指标。生存期的改善毫无疑问反映临床受益。一旦记录有死亡时间，这个终点指标是精确的且容易观察。 最大的优点是客观，不易产生测量偏差。缺点是观测时间必须够长，试验人数必须够多，才观测到足够的死亡事件，也才具有足够的检定力。 治疗失败时间（Time to Treatment Failure ，TTF）：是一个复合的终点指标，即随机选择某个时间直到无论何种原因终止此次治疗为止（包括因疾病进展，治疗毒性和死亡）。 * 治疗原则 无症状骨髓瘤或D-S分期I期患者可以观察，每3月复查1次。 有症状的MM或没有症状但已出现骨髓瘤相关性器官功能衰竭的骨髓瘤患者应早治疗。 年龄≤65岁，适合自体干细胞移植者，避免使用烷化剂和亚硝基脲类药物。 适合临床试验者，应考虑进入临床试验。 * 诱导治疗 一般化疗方案在3～4个疗程（含新药方案可提前）时需对疾病进行疗效评价，疗效达MR以上时（达不到MR以上者则为原发耐药或NR，需更换治疗方案）可用