医学常见的临床试验设计与分析+诊断试验.ppt

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医学常见的临床试验设计与分析诊断试验

* 在某些情况下还可采用随机应从设计,该设计是为了鼓励研究者在符合医学伦理的“知情同意”情况下进行临床试验,并可减少向受试者解释试验意义的工作量。 * * 应急信件随所分配的药物一起送交研究者。应急信件为密封信件。打开应急信件时要在信封上写上打开应急信件的日期、签名和理由并立即通知主要研究者及申办者。 * 研究者将所有观察和检查结果及时、准确、 完整、规范、真实地记录于病历和填写至病例报告表(CRF, case report form)。 * 研究者要将试验的目的、意义、方法、预期效果、可能发生的不良反应等告知研究对象或家属,在取得同意后方可进行临床试验。 * GCP(Good Clinical Practice, GCP)临床试验管理规范 * SFDA(国家食品药品监督管理局) CDE:国家食品药品监督管理局药品审评中心(center for drug evaluation,SFDA) * 随着第一位患者入组试验正式开始了。各中心按照患者的就诊顺序根据纳入标准以及排除标准依次入组直到总例数达到试验计划病例数为止。经过盲态下的统计分析之后便到了↓最后揭晓盲底的关键时刻。谁优谁劣,揭盲之后,自见分晓。 * β取伪 对所有进入试验的病人进行脑穿术后进行治疗试验。 病人进行脑穿术后进行试验 A组用阿糖腺苷(A制剂),B组用阿糖腺苷(B制剂)。 两组阿糖腺苷剂量均为每日15mg/kg体重 脑穿疱疹病毒阳性组疗程为10天,脑穿疱疹病毒阴性组为避免药物潜在的毒性作用,疗程为5天。 阿糖腺苷(A制剂)、阿糖腺苷(B制剂)分别为安慰剂和阿糖腺苷,即用A制剂的病人使用的是安慰剂,他们是对照组,用B制剂的病人使用的是真正阿糖腺苷,他们是试验组。 但并不将这一情况告知主治医生和病人。以保证双盲法的实施。 安慰剂和阿糖腺苷由同一厂家提供。 主治医师负责填写阿糖腺苷治疗疱疹性脑炎疗效观察纪录表(病例报考表) 以“病死”为标准,计算各组的病死率,病死率低的组疗效好。“病死”指由单纯疱疹性脑炎或其并发症引起的死亡。应排除由其他原因引起的死亡。 1.阿糖腺苷组和安慰剂组的可比性 两组除在癫痫发作上有差异外,两组在年龄、性别、合并细菌感染、脑水肿的对症治疗、脑穿时的麻醉时间长短和脑穿获得数据等方面均无显著差异。 2.病死率 共计52例病人完成了研究。其中2例不是随机分组,所以分析时剔除。阿糖腺干可使脑穿证实的疱疹性病人的病死率由70%降至28%,(p=0.03),而脑穿阴性的两个治疗组之间病死率无显著差异(p=0.28) 3.不良反应的比较 头痛,瘙痒等在两组之间没有差别。 第四节 诊断试验的评价 * 诊断试验 金标准 合计 有病(D+) 无病(D-) 阳性(T+) a b a+b 阴性(T-) c d c+d 合计 a+c b+d a+b+c+d * 基本指标 灵敏度、特异度、误诊率、漏诊率 预测值 阳性预测值、阴性预测值 综合评价指标 正确率、约登指数、优势比、似然比 阳性似然比、阴性似然比 * 灵敏度(Sensitivity,Se) 计算公式:Se =a/(a+c) 又称真阳性率 将实际有病的人正确判断为患者的能力 漏诊率(omission diagnostic,?) 计算公式: ? =c/(a+c) 又称假阴性率 将实际有病的人错误判断为非患者的比例 * CK试验 结果 标准诊断结果 合计 心梗组 对照组 阳性 215 16 231 阴性 15 114 129 合计 230 130 360 灵敏度:Se = a/(a+c) =215 / 230 = 0.9348 漏诊率:? =c/(a+c)=1- Se=1- 0.9348=0.0652 * 临床实验的目的: 通过应用现代临床研究方法,有效提高病人的治愈率,降低致残率和病死率,促进病人恢复健康。 有比较才会有鉴别,在临床试验中作为比较之基准就是对照。 疾病自然史是指每种疾病的发病病因,发病机制、临床过程、并发症及自然转归等的特征。临床试验研究是一种干预性研究,所施加的干预措施可以是预防某种疾病的疫苗、治疗某种疾病的药物或技术等。 * 盲程度 双盲双模拟技术 胶囊技术;平衡点 伦理委员会 知情同意书;定义 优缺点 * 在前面已经学过了试验设计的基本原则即随机化、对照、重复和均衡。临床试验设计作为一种试验研究同样遵循这四个原则。随机(Randomization) 试验中各组病人随机分配,不随主观意志为转移。 对照(control) 通过对照组可排除试验因素以外的其它影响因素。由于临床试验的研究对象是人,研究对象的机体、生理和心理状况等均会影响试验结果,因而盲法在减少临床试验各种偏倚中起着举足轻重的作用。 重复 (Replication) 重复可以

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