研究设计和文献评阅要点.ppt

第三节 样本大小的估计 样本大小估计的前提条件（决定参数） 允许误差：δ研究者提出的希望发现或允许控制的样本与总体或两样本间差别大小;如??=|X1-X2|, ?=|X-?|, ?=|p-?|; α和β 大小 已知σ或π 单双侧、设计类型、指标类型 样本大小的估计方法 对于两个率的比较，与观察性研究的病例对照设计的样本量估计相同 对于两个均数的比较： 其中 例如：文献查阅： 常见研究设计类型（1） 完全随机设计（最常用） 配对设计（最常用） 配伍组设计（最常用） 交叉试验设计 析因试验设计 正交试验设计 完全随机试验设计（1） 1、设计方法 ⑴ 确定研究因素与水平(单因素两组或多 组） ⑵ 确定研究对象（入选与排除标准） ⑶ 将研究对象随机分到各组，或从不同 的总体中随机抽取样本进行比较 ⑷ 试验或测定 完全随机试验设计（2） 2、随机化分组 3、优缺点： (1)设计与分析简单,易于实施； (2)只能安排单因素； (3)随机误差相对较大； (4)个体变异较大，有些混杂因素难以控制或需要探索时，可采用分层随机设计 完全随机试验设计（3） 完全随机化分组 例：试将18个病人随机分成3组：1）编号；2）产生随机数，3）按随机数排队，最小的6个随机数对应为第一组，其次为第二组，最大的6个随机数对应为第3组。 完全随机试验设计（4） 预选对象 实验组 对照组 随机化 受 试 者 按纳入标准 完全随机试验设计（5） 实验组 对照组 实验组 实验组 第一层 第二层 受试者 预选对象 按纳入标准 按特征分层 随机化 随机化 完全随机设计的关注点 随机是否做好，是否双盲，特别主观性评价指标而言，双盲是需要的。 对照处理设置是否合理，能否反映研究目标 观察指标是否合理 干预强度如何？ 干预持续时间有多长？ 有多少对象脱落（失访），脱落是否与评价指标独立 干预的依从性如何？ 干预的伴随处理和不良事件 配对试验设计（1） 1、设计方法 ⑴ 确定一个因素和两个水平(实验组与对 照组） ⑵ 确定研究对象和配对条件，将对象按配对条件相同的原则配成对子 ⑶ 随机将每对对象分到两组中去 ⑷ 一个试验由若干对组成 (5) 配对条件 ：主要非处理因素（研究对象的特征、实验环境或条件），动物试验中条件可严些，临床上条件不可过多 配对试验设计（2） (6) 配对设计变型 治疗前后的比较，同一批标本分别用两种方法检测，同一批病人分别用两种方法诊断，局部试验中人体左右侧的对比； 2、随机分组 3、优缺点 (1) 组间可比性好，节省样本大小，试验效率高； (2) 对研究对象有一定的要求，临床上有一定难度，并且代表性差。 随机区组（配伍组）设计（1） 1、设计方法 (1) 确定研究因素和水平（多个处理组）； (2) 确定研究对象和匹配条件，将研究对象按匹配条件一致的原则配成区组（配伍组）； (3) 每一区组内的个体随机分到各处理组； (4) 一个试验由若干个区组组成。 随机区组（配伍组）设计（2） (5) 区组的定义：实验条件相同，实验对象性质相近的组称为区组（配伍组）。 (6) 随机区组设计的三个条件： a 一个试验由若干个区组组成 b 区组内研究对象的个数等于处理组数 c 区组内对象随机分到各处理组 (7) 随机区组设计的变型：治疗前后不同时间的比较，同一批样品不同方法或不同实验室检测进行比较。 随机区组（配伍组）设计（3） 2、随机化分组 ( 例) 已按动物特征配成6区组,每个区组4个体,现进行随机化分组。 对每个区分别进行简单随机分组，对应得到随机区组的随机分组。 随机区组（配伍组）设计（4） 3、优缺点 (1) 可安排一个因素，也可安排两个因素； (2) 误差小、均衡性好、节省样本含量，统计效率高； (3) 不能分析交互作用 (4) 区组内的对象在试验中易发生意外，影响整个试验。 医学诊断试验研究设计与评价 ——问题提出 医学诊断均需借助一定的检测手段，根据检测结果作出诊断，这类手段称为诊断试验； 应用于病因和病源学诊断，疾病病理或功能损害诊断，疗效或预后判断，药物毒副作用的检测，普查或筛查； 寻找或探索新的较好的诊断试验，修正现有的诊断试验； 怎样进行研究设计？怎样对试验诊断试验结果进行分析、评价和比较？ 医学诊断试验研究设计与评价 ——研究设计 确立金标准 病理学诊断，手术探查 影像学诊断，如造影 公认的诊断标