《循证医学与实践》第五章临床研究评价标准研究生.ppt

第五章 临床研究评价标准 中南大学公共卫生学院 李杏莉 副教授 主要内容 诊断研究评价标准 治疗研究评价标准 疾病预后研究评价标准 第一节 诊断研究及评价标准 诊断研究 评价指标及其意义 诊断研究的评价原则 一、诊断性研究的步骤与研究设计 （一）确定金指标 金指标是指当前临床医师公认的诊断疾病最可靠的方法，也称为诊断标准，它能正确区分“有病”与“无病”。临床诊断常用的金指标，包括病原学诊断、病理学诊断、外科手术发现、特殊的影象学诊断、临床综合性诊断标准、长期临床随访所得出的肯定结果也可作为金指标， （二）研究对象的选择 诊断性研究的研究对象，应当包括 用金指标确定“有病”的患者，应包括各类； 用金指标证实“无病”的患者； 其中，所谓 “无病”的患者，是指没有金指标 诊断的目标疾病，而不是完全无病的正常人，有一些类似症状的病人更好。 （三）样本大小的估算 样本量大小的估算与下列因素有关： 显著性水平α，一般α=0.05 允许误差δ，δ越大，所需样本越小，一般取0.05或0.01 诊断试验的敏感度P：决定病例组的数量 诊断性试验的特异度P要求，决定对照组的数量 （四）平行盲测（五）将盲测结果列于四格表 诊断性试验评价四格表 诊断试验 金标准 有 病 无 病 合 计 阳 性 真阳性（a） 假阳性（b） a+b 阴 性 假阴性（c） 真阴性（d） c+d 合 计 a+c b+d N 表格中的a、b、c、d的含义及顺序是默认和相对固定的： 二、评价指标及意义 （一）敏感度（sensitivity，Sen） 为采用金指标诊断为“有病”的病例中，诊断性试验检测为阳性例数的比例。真阳性例数愈多，则敏感度愈高，漏诊率愈低。 （二）特异度（specificity, Spe） 为采用金指标诊断“无病”的例数中，诊断试验结果为阴性的比例。真阴性例数愈多，则特异度愈高，误诊率愈低。 （三）准确性（accuracy, Acc） 诊断试验中真阳性和真阴性在总检例数中的比例。 准确性反映诊断性试验的敏感度和特异度，不能反映敏感度和特异度单方面的特性。准确性愈高，说明试验的假阳性和假阴性（即漏诊和误诊）之和愈低。 敏感度和特异度的意义 1、敏感度高的试验主要用于排除无病的对象，此时阴性结果最有意义。主要包括： 疾病漏诊可能造成严重后果； 在几个诊断需要鉴别时，可用于排除某一或某些诊断； 对于发病率低的某个疾病，用于筛选无症状病人。 2、特异度高的试验主要用于确诊有病的对象，此时阳性结果最有意义。其主要包括： 假阳性结果可能导致病人严重的身心伤害； 用于临床肯定诊断。 （四）阳性预测值（positive predictive value, +PV） 诊断试验中检测的全部阳性例数中，“有病” 例数（真阳性例数）所占的比例。 （五）、阴性预测值（negative predictive value, -PV） 诊断试验中检测的全部阴性例数中，“无病” 例数（真阴性例数）所占的比例。 （六）患病率（prevalence, Prev） 诊断试验全部例数中，真正“有病”例数所占的比例。 当诊断试验用于患病率很低的人群时，即使敏感度很高，阳性预测值也不会很高，即在阳性结果中可能存在较多的假阳性。 同样，当用于患病率很高的人群时，即使特异度很高的诊断试验，阴性结果中仍然会有不少假阴性结果的出现。 （七）、ROC曲线（receiver operator characteristic curve）又称受试者工作曲线 在诊断性试验中，通过多次连续分组测定的数据进行制图，用于正常值临界点的正确选择。制图时以该试验敏感度为纵坐标，以1-特异度为横坐标，依据连续分组测定所得数据，分别计算出的敏感度和特异度标入图中，联成曲线，即为ROC曲线。 （八）提高诊断试验效率的方法 1、选择适当的患病人群应用 对于某一诊断性试验，其敏感度和特异度是相对固定的，而我们更注重的是诊断试验的阳性预测值，希望通